HD-030

亨廷顿舞蹈症(HD)

剑桥 39岁 女 英国 Total Cost: 330

Patient Condition

早期亨廷顿舞蹈症,CAG重复数46,轻度舞蹈样运动,认知功能正常偏低,MoCA评分25分。UHDRS TMS 16分,TFC 12分。入选干细胞联合基因沉默治疗试验。

Treatment Timeline

PhaseDetailsDate
临床试验筛选与基线评估
MSC干细胞移植+基因沉默
术后恢复+综合康复
随访评估与维持康复

Treatment Outcome

beforeUHDRS TMS 16分,TFC 12分,MoCA 25分,轻度舞蹈样运动,认知功能正常偏低
afterUHDRS TMS降至9分(改善7分),TFC升至13分(改善1分),MoCA提升至27分,运动症状显著减轻
highlight干细胞联合基因沉默治疗创新方案安全性良好,双重作用机制显著改善运动功能