ハンチントン舞踏病（HD）
Patient Condition
早期ハンティントン病、 CAG 反復番号 46 、軽度の雑用のような運動、正常で低い認知機能、 MoCA スコア 25 。UHDRS TMS 16 点、 TFC 12 点。幹細胞複合遺伝子サイレンシング療法試験に選定。
Treatment Timeline
| Phase | Details | Date |
|---|---|---|
| 临床试验筛选与基线评估 | ||
| MSC干细胞移植+基因沉默 | ||
| 术后恢复+综合康复 | ||
| 随访评估与维持康复 |
Treatment Outcome
| before | UHDRS TMS 16分，TFC 12分，MoCA 25分，轻度舞蹈样运动，认知功能正常偏低 |
|---|---|
| after | UHDRS TMS降至9分（改善7分），TFC升至13分（改善1分），MoCA提升至27分，运动症状显著减轻 |
| highlight | 干细胞联合基因沉默治疗创新方案安全性良好，双重作用机制显著改善运动功能 |