A criança foi diagnosticada com SMA tipo II aos 6 meses de idade, com uma deleção homozigótica do exão 7 do gene SMN1 e um número de cópia do SMN2 foi 3. A criança tinha dois anos de idade quando foi para o tratamento. Ele podia sentar-se sozinho, mas não podia andar de forma independente e precisava de aparelhos de assistência. A pontuação CHOP INTEND é 42 e a pontuação HFMSE é 28. Função respiratória: CVF 65% prevista, diminuição ocasional na saturação de oxigênio noturna (mínimo 88%). O ângulo de Cobb da escoliose é de 15 graus. Anteriormente submetido a terapia física e terapia de braç espinhal, a função motora progrediu lentamente.