Doença de Huntington (HD)
Patient Condition
Doença de Huntington precoce, número de repetição CAG 46, movimento leve semelhante a tarefa, função cognitiva normal e baixa, pontuação MoCA 25. UHDRS TMS 16 pontos, TFC 12 pontos. Selecionado para o ensaio de terapia de silenciamento de genes combinada de células-tronco.
Treatment Timeline
| Phase | Details | Date |
|---|---|---|
| 临床试验筛选与基线评估 | ||
| MSC干细胞移植+基因沉默 | ||
| 术后恢复+综合康复 | ||
| 随访评估与维持康复 |
Treatment Outcome
| before | UHDRS TMS 16分，TFC 12分，MoCA 25分，轻度舞蹈样运动，认知功能正常偏低 |
|---|---|
| after | UHDRS TMS降至9分（改善7分），TFC升至13分（改善1分），MoCA提升至27分，运动症状显著减轻 |
| highlight | 干细胞联合基因沉默治疗创新方案安全性良好，双重作用机制显著改善运动功能 |