Atrophie multisystèmes (MSA)
About
L'ASM est une maladie neurodégénérative progressive d'apparition adulte, caractérisée par des corps d'inclusion positifs à la synucléine (GCI) dans le cytoplasme des oligodendrocytes. L'étiologie n'est pas connue, mais on pense qu 'elle peut être liée à l'absorption anormale de l'alpha-synucléine par les oligodendrocytes après la libération des neurones, l'activation de l'inflammation nerveuse et la dégénérescence neuronale secondaire causée par la déficience de la protéine de base de la myéline. Le dilemme principal : 1 L'immunothérapie ciblée par l'α - synucléine a échoué dans les essais de phase II de la maladie de Parkinson, et la recherche et le développement dans le domaine de l'ASM ont été sérieusement retardés ; 2 Le taux de réponse initiale de l'ASM-P à la lévodopa n'est que de 30 - 40 %, ce qui a rapidement échoué en 2 - 3 ans.
Features & Symptoms
- Système nerveux autonome impliqué
- Tremblement de type Parkinson
- Hypotension posturale, incontinence urinaire
- Dysphagie
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Immunothérapie ciblée par la protéine alpha-synucléaire (MAO) | Thérapie par anticorps monoclonaux contre les corps d'inclusion de l'alpha-synucléine dans les oligodendrocytes de la pathologie de base de la MSA. Le prasinezumab et le cinpanémab ont été initialement développés dans la maladie de Parkinson, mais l'essai de phase II n'a pas atteint le critère d'évaluation principal. Les stratégies actuelles de ciblage de l'alpha-syn contre l'ASM sont en cours de refonte. | Phase II | $200K - $550K/年 |
| Régime combiné de réparation des cellules souches et de régulation des nerfs autonomes | La différenciation des cellules souches pluripotentes en neurones / oligodendrocytes spécifiques pour réparer les circuits nerveux endommagés et la régulation de la fonction nerveuse autonome : injection intrathecale de cellules souches mésenchymateuses de la moelle osseuse ; régulation nerveuse autonome pour gérer l'hypotension posturale ; régulation de la fonction de la vessie pour améliorer l'incontinence. | Phase I/II | $400K - $1M/疗程 |
| Gestion des symptômes moteurs + soutien complet pour optimiser la qualité de vie | Régime complet pour la gestion symptomatique de MSA : lévodopa / carbidopa pour les patients de type MSA-P ; physiothérapie pour maintenir l'équilibre et la démarche ; orthophonie pour améliorer la dysarthrite et la dysphagie ; soutien nutritionnel pour la dysphagie et l'aplancissement. | 临床应用 | $120K - $350K/年 |
Prognosis
Décès 5 - 10 ans après l'apparition
Additional Notes
Attention : Gestion de l'hypotension posturale : L'un des symptômes les plus handicapants de la MSA, il est recommandé d'élever la tête de lit de 30 °, de porter des chaussettes élastiques, d'augmenter l'apport en sel et en eau, de l'hydrocortisone et de la midogène peuvent améliorer les symptômes ; évaluation de la déglutition : évaluation de la fonction de déglutition immédiatement après le diagnostic, le soutien nutritionnel PEG doit être effectué avant la dysphagie sévère ; gestion de la miction : incontinence urinaire et dysmiction sont courantes, l'évaluation urologique doit exclure la vessie neurogène ; diagnostic différentiel : la MSA est souvent mal diagnostiquée comme la maladie de Parkinson, et la possibilité de MSA doit être considérée lorsque l'efficacité de la lévodopa Trouble du sommeil : Les troubles du comportement du sommeil à mouvement oculaire rapide (REM) sont courants et doivent être protégés la nuit contre les blessures de chute. Engagement de service exclusif : la plate-forme attribuera une équipe médicale exclusive à chaque patient pour aider à démonter et à déployer correctement les précautions suivantes tout au long du processus. Lorsqu 'il s'agit de projets de diagnostic et de traitement transfrontaliers transnationaux ou de médicaments, la plate-forme organisera l'interconnexion de l'ensemble du processus ; pour les patients handicapés et semi-disabled, la plate-forme fournira des solutions alternatives sans déplacement (y compris la consultation à distance, l'échantillonnage sur place, la livraison directe de médicaments en chaîne du froid, etc.) afin de s'assurer que les patients peuvent obtenir des ressources de diagnostic et de traitement de haute qualité sans avoir à se déplacer personnellement. Phase d'étude : Phase I / II clinique. Pronostic : décès 5 - 10 ans après l'apparition.
Frequently Asked Questions
What is Atrophie multisystèmes (MSA)?
L'ASM est une maladie neurodégénérative progressive d'apparition adulte, caractérisée par des corps d'inclusion positifs à la synucléine (GCI) dans le cytoplasme des oligodendrocytes. L'étiologie n'est pas connue, mais on pense qu 'elle peut être liée à l'absorption anormale de l'alpha-synucléine par les oligodendrocytes après la libération des neurones, l'activation de l'inflammation nerveuse et la dégénérescence neuronale secondaire causée par la déficience de la protéine de base de la myéline. Le dilemme principal : 1 L'immunothérapie ciblée par l'α - synucléine a échoué dans les essais de phase II de la maladie de Parkinson, et la recherche et le développement dans le domaine de l'ASM ont été sérieusement retardés ; 2 Le taux de réponse initiale de l'ASM-P à la lévodopa n'est que de 30 - 40 %, ce qui a rapidement échoué en 2 - 3 ans.
What are the symptoms of Atrophie multisystèmes (MSA)?
Système nerveux autonome impliqué,Tremblement de type Parkinson,Hypotension posturale, incontinence urinaire,Dysphagie
How is Atrophie multisystèmes (MSA) treated?
Immunothérapie ciblée par la protéine alpha-synucléaire (MAO): Thérapie par anticorps monoclonaux contre les corps d'inclusion de l'alpha-synucléine dans les oligodendrocytes de la pathologie de base de la MSA. Le prasinezumab et le cinpanémab ont été initialement développés dans la maladie de Parkinson, mais l'essai de phase II n'a pas atteint le critère d'évaluation principal. Les stratégies actuelles de ciblage de l'alpha-syn contre l'ASM sont en cours de refonte.; Régime combiné de réparation des cellules souches et de régulation des nerfs autonomes: La différenciation des cellules souches pluripotentes en neurones / oligodendrocytes spécifiques pour réparer les circuits nerveux endommagés et la régulation de la fonction nerveuse autonome : injection intrathecale de cellules souches mésenchymateuses de la moelle osseuse ; régulation nerveuse autonome pour gérer l'hypotension posturale ; régulation de la fonction de la vessie pour améliorer l'incontinence.; Gestion des symptômes moteurs + soutien complet pour optimiser la qualité de vie: Régime complet pour la gestion symptomatique de MSA : lévodopa / carbidopa pour les patients de type MSA-P ; physiothérapie pour maintenir l'équilibre et la démarche ; orthophonie pour améliorer la dysarthrite et la dysphagie ; soutien nutritionnel pour la dysphagie et l'aplancissement.
What is the prognosis for Atrophie multisystèmes (MSA)?
Décès 5 - 10 ans après l'apparition