La leucémie myéloïde chronique (LMC)
About
La LMC est entraînée par le gène de fusion BCR-ABL et la phase chronique peut être contrôlée efficacement par des inhibiteurs de la tyrosine kinase (TKI). Cependant, le pronostic de la BP-CML résistant aux TKI était très mauvais. Le dilemme principal est que : 1 la résistance aux TKI existants est généralisée au stade de mutation abrupte ; 2 la transplantation doit être effectuée avant le stade chronique ; 3 la transplantation hétérogénique est la seule méthode de traitement radicaux, mais le taux de mortalité associée à la transplantation est élevé.
Features & Symptoms
- La phase chronique progresse vers la phase abrupte
- Résistance aux inhibiteurs de la tyrosine kinase
- Manifestation similaire à la leucémie aiguë
- Pronostic extrêmement mauvais
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Ponatinib en combinaison avec la chimiothérapie | La troisième génération de TKI Punitinib était efficace pour la mutation T315I, combinée avec la chimiothérapie pour revenir à la phase chronique et la transplantation. | FDA批准 | $200K - $500K/年 |
| Asciminib (inhibiteur du STAMP) | L'asciminib, un inhibiteur d'allostétique, a été efficace contre les mutations résistantes aux médicaments multiples en agissant sur les poches de potassium de myristine de BCR-ABL. | FDA批准 | $250K - $600K/年 |
| Transplantation de cellules souches hématopoyétiques allogéniques | Les patients atteints d'une phase de changement abrupt doivent revenir à la phase chronique par traitement, puis subir une allogène. | 临床应用 | $300K - $800K/次 |
Prognosis
Survie médiane de 6 - 12 mois en phase de transition
Additional Notes
Attention : Détection des mutations dans la région de la kinase BCR-ABL : la phase de mutation aiguë doit être détectée dès que possible, et le pranatinib peut être sélectionné pour les patients atteints de mutation T315I ; Objectif du traitement : la phase de mutation aiguë doit être atteinte pour revenir à la phase chronique dès que possible (par chimiothérapie intensive ou TKI), les indications pour la transplantation doivent être évaluées dès que possible après le retour à la phase chronique ; Sélection de TKI : le planatinib (TKI de troisième génération) est efficace contre la plupart des mutations BCR-ABL, mais il faut prêter attention au risque d'événements vasculaires ; Évaluation de la transplantation : La transplantation de cellules souches hématopoyétiques allogéniques doit être évaluée dès que possible après le retour à la phase chronique, la transplantation est le seul moyen possible de guérir la LMC en phase abrupte. Engagement de service exclusif : la plate-forme attribuera une équipe médicale exclusive à chaque patient pour aider à démonter et à déployer correctement les précautions suivantes tout au long du processus. Lorsqu 'il s'agit de projets de diagnostic et de traitement transfrontaliers transnationaux ou de médicaments, la plate-forme organisera l'interconnexion de l'ensemble du processus ; pour les patients handicapés et semi-disabled, la plate-forme fournira des solutions alternatives sans déplacement (y compris la consultation à distance, l'échantillonnage sur place, la livraison directe de médicaments en chaîne du froid, etc.) afin de s'assurer que les patients peuvent obtenir des ressources de diagnostic et de traitement de haute qualité sans avoir à se déplacer personnellement. Phase de l'étude : Approuvé par la FDA. Pronostic : la survie médiane était de 6 à 12 mois.
Frequently Asked Questions
What is La leucémie myéloïde chronique (LMC)?
La LMC est entraînée par le gène de fusion BCR-ABL et la phase chronique peut être contrôlée efficacement par des inhibiteurs de la tyrosine kinase (TKI). Cependant, le pronostic de la BP-CML résistant aux TKI était très mauvais. Le dilemme principal est que : 1 la résistance aux TKI existants est généralisée au stade de mutation abrupte ; 2 la transplantation doit être effectuée avant le stade chronique ; 3 la transplantation hétérogénique est la seule méthode de traitement radicaux, mais le taux de mortalité associée à la transplantation est élevé.
What are the symptoms of La leucémie myéloïde chronique (LMC)?
La phase chronique progresse vers la phase abrupte,Résistance aux inhibiteurs de la tyrosine kinase,Manifestation similaire à la leucémie aiguë,Pronostic extrêmement mauvais
How is La leucémie myéloïde chronique (LMC) treated?
Ponatinib en combinaison avec la chimiothérapie: La troisième génération de TKI Punitinib était efficace pour la mutation T315I, combinée avec la chimiothérapie pour revenir à la phase chronique et la transplantation.; Asciminib (inhibiteur du STAMP): L'asciminib, un inhibiteur d'allostétique, a été efficace contre les mutations résistantes aux médicaments multiples en agissant sur les poches de potassium de myristine de BCR-ABL.; Transplantation de cellules souches hématopoyétiques allogéniques: Les patients atteints d'une phase de changement abrupt doivent revenir à la phase chronique par traitement, puis subir une allogène.
What is the prognosis for La leucémie myéloïde chronique (LMC)?
Survie médiane de 6 - 12 mois en phase de transition