Danse de Huntington (HD)
Patient Condition
Maladie de Huntington précoce, nombre de répétition CAG 46, mouvement de corvée légère, fonction cognitive normale et faible, score MoCA 25. UHDRS TMS 16 points, TFC 12 points. Sélectionné dans l'essai de thérapie de silence génique combinée des cellules souches.
Treatment Timeline
| Phase | Details | Date |
|---|---|---|
| 临床试验筛选与基线评估 | ||
| MSC干细胞移植+基因沉默 | ||
| 术后恢复+综合康复 | ||
| 随访评估与维持康复 |
Treatment Outcome
| before | UHDRS TMS 16分，TFC 12分，MoCA 25分，轻度舞蹈样运动，认知功能正常偏低 |
|---|---|
| after | UHDRS TMS降至9分（改善7分），TFC升至13分（改善1分），MoCA提升至27分，运动症状显著减轻 |
| highlight | 干细胞联合基因沉默治疗创新方案安全性良好，双重作用机制显著改善运动功能 |