ALS-019

Sclérose latérale amyotrophique (ALS)

釜山 44岁 男 韩国 Total Cost: 472

Patient Condition

Le patient a développé une faiblesse du membre supérieur gauche et une atrophie musculaire depuis l'âge de 42 ans, et a été diagnostiqué avec la SLA à l'âge de 43 ans. Les tests génétiques ont révélé une mutation dans SOD1L126Z. Au moment du diagnostic, l'ALSFRS-R était de 31, la CVF était de 70 % et la force musculaire du membre supérieur gauche était de grade 3. Les progrès sont rapides (baisse mensuelle de 1,3 point).

Treatment Timeline

PhaseDetailsDate
ALS确诊与精准分型
Tofersen(SOD1 ASO)鞘内注射治疗
自体干细胞辅助治疗
维持治疗与多学科管理

Treatment Outcome

beforeALSFRS-R 31分,月降1.3分,FVC 70%,SOD1 L126Z突变
afterALSFRS-R 26分,2年下降5分(延缓84%),FVC 62%
highlightTofersen靶向SOD1 L126Z突变使进展延缓84%,快速进展型患者获益显著