SMA-I-001

Atrofia muscular espinal (SMA)

亚洲 4个月 男 中国 Total Cost: 1900

Patient Condition

Dos meses después del nacimiento, el niño experimentó hipotonía, debilidad en la succión y disminución de la actividad de las extremidades. A los 3 meses, fue hospitalizado con dificultad respiratoria y se le diagnosticó atrofia muscular espinal tipo I (SMA-I). La detección genética mostró una deleción del exón 7 - 8 en el gen SMN1 y un número de copias de SMN2 de 2. La admisión requirió ventilación asistida por ventilador no invasivo, no pudo levantar la cabeza por sí sola, y la puntuación de CHOP INTEND fue de solo 8.

Treatment Timeline

PhaseDetailsDate
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Zolgensma??????
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Treatment Outcome

beforeCHOP INTEND 8????????????????24h???SMN1?????SMN2???2
afterCHOP INTEND 48?????????????????????18?????????24???????????????????????
highlight????????500%????????????????????SMA-I?????