Neuroblastoma de alto risco
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O neuroblastoma é o tumor sólido extracraniano mais comum em crianças, originado em células da crista nervosa simpática. O prognóstico do grupo de alto risco (idade > 18 meses, MYCN amplificado, metástases) foi muito ruim. Dilemas principais: 1 a taxa de sobrevivência a 5 anos no grupo de alto risco é de apenas 40 - 50%; 2 a taxa de recorrência é alta apesar da melhoria do prognóstico com o monoblastoma GD2; 3 o neuroblastoma recorrente / refratário é quase incurável.
Features & Symptoms
- Tumores sólidos extracranianos mais comuns em crianças
- Origem do gânglio simpático
- Suscetível a metástases da medula óssea e óssea
- O prognóstico da amplificação MYCN é muito ruim
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Imunoterapia com anticorpos monogênicos GD2 | O prognóstico do neuroblastoma de alto risco foi significativamente melhorado pela quimioterapia com anticorpos monoblocos GD2, como dinutuximab e naxitamab. | FDA批准 | $300K - $800K/疗程 |
| Terapia com células CAR-T GD2 | A terapia com células CAR-T direcionada para GD2 para neuroblastoma recorrente / refratário está em ensaios clínicos. | Phase I/II | $400K - $1M/疗程 |
| Radioterapia com 131I-MIBG | MIBG marcado com iodo radioativo para neuroblastoma recorrente / refratário. | 临床应用 | $200K - $500K/疗程 |
Prognosis
A taxa de sobrevivência a 5 anos no grupo de alto risco foi de 40 - 50%, e a recorrência foi praticamente incurável.
Additional Notes
Precauções: Teste de Amplificação MYCN: A amplificação do MYCN é o fator prognóstico mais importante para o neuroblastoma de alto risco e deve ser testada em todos os pacientes; Gerenciamento de anticorpos GD2: monitoramento de perto da dor e neurotoxicidade durante o tratamento com dinutuximab e uso padronizado de analgésicos; Monitoramento de recorrência: monitoramento regular dos metabolitos urinários de catecolamina (HVA, VMA) e exame de imagem após o tratamento; Acompanhamento a longo prazo: acompanhamento a longo prazo após a cura, atenção deve ser dada às complicações a longo prazo, como comprometimento auditivo, hipotireoidismo e retardamento do crescimento; GD2 CAR-T: Os ensaios clínicos CAR-T GD2 podem ser considerados em pacientes recidivantes / refratários. Compromisso de serviço exclusivo: a plataforma atribuirá uma equipe médica exclusiva a cada paciente para auxiliar na desmontagem e implantação adequada das seguintes precauções durante todo o processo. Quando os projetos de diagnóstico e tratamento transfronteiriços ou medicamentos estiverem envolvidos, a plataforma organizará todo o processo de encaixe; para os grupos de pacientes com deficiência e semi-deficiência, a plataforma fornecerá esquemas alternativos sem viagem (incluindo consulta remota, amostragem porta-a - porta, entrega direta da cadeia de frio de medicamentos, etc.) para garantir que os pacientes não precisem viajar pessoalmente para obter recursos de diagnóstico e tratamento de alta qualidade. Fase de estudo: aprovação da FDA. Prognóstico: A taxa de sobrevivência a 5 anos no grupo de alto risco foi de 40 - 50%, e a recorrência foi praticamente incurável.
Frequently Asked Questions
What is Neuroblastoma de alto risco?
O neuroblastoma é o tumor sólido extracraniano mais comum em crianças, originado em células da crista nervosa simpática. O prognóstico do grupo de alto risco (idade > 18 meses, MYCN amplificado, metástases) foi muito ruim. Dilemas principais: 1 a taxa de sobrevivência a 5 anos no grupo de alto risco é de apenas 40 - 50%; 2 a taxa de recorrência é alta apesar da melhoria do prognóstico com o monoblastoma GD2; 3 o neuroblastoma recorrente / refratário é quase incurável.
What are the symptoms of Neuroblastoma de alto risco?
Tumores sólidos extracranianos mais comuns em crianças,Origem do gânglio simpático,Suscetível a metástases da medula óssea e óssea,O prognóstico da amplificação MYCN é muito ruim
How is Neuroblastoma de alto risco treated?
Imunoterapia com anticorpos monogênicos GD2: O prognóstico do neuroblastoma de alto risco foi significativamente melhorado pela quimioterapia com anticorpos monoblocos GD2, como dinutuximab e naxitamab.; Terapia com células CAR-T GD2: A terapia com células CAR-T direcionada para GD2 para neuroblastoma recorrente / refratário está em ensaios clínicos.; Radioterapia com 131I-MIBG: MIBG marcado com iodo radioativo para neuroblastoma recorrente / refratário.
What is the prognosis for Neuroblastoma de alto risco?
A taxa de sobrevivência a 5 anos no grupo de alto risco foi de 40 - 50%, e a recorrência foi praticamente incurável.