Atrofia multissistêmica (MSA)
About
A MSA é uma doença neurodegenerativa progressiva de início adulta com um marcador patológico central de inclusões positivas para α - sinucleína (GCI) no citoplasma oligodendroglial. A etiologia é desconhecida, mas acredita-se que pode estar envolvida em: α - sinucleína liberada dos neurônios e absorvida por oligodendrócitos, ativação da inflamação nervosa, perda de proteína de base da mielina levando a degeneração neuronal secundária, etc. Dilema central: 1 - A imunoterapia direcionada à α - sinucleína falhou em estudos de Fase II da doença de Parkinson, e o desenvolvimento relacionado ao campo de MSA está seriamente atrasado; 2 - A taxa de resposta inicial do tipo MSA-P à levodopa é de apenas 30 - 40%, e a falha é rápida em 2 - 3 anos.
Features & Symptoms
- Envolvimento do sistema nervoso autônomo
- Tremor semelhante a Parkinson
- Hipotensão postural, incontinência urinária
- Disfagia
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Imunoterapia direcionada à α - sinucleína (MAO) | Terapia de anticorpos monoclonais contra os corpos de inclusão de α - sinucleína em oligodendroglia, patologia central da MSA. O prasinezumabe e o cinpanemab foram inicialmente desenvolvidos na doença de Parkinson, mas o desfecho primário não foi alcançado nos ensaios de Fase II. A atual estratégia de direcionamento α - sin para MSA está sendo redesenhada. | Phase II | $200K - $550K/年 |
| Regime combinado de reparação nervosa com células-tronco + regulação nervosa autônoma | A diferenciação de células estaminais pluripotentes em neurônios / oligodendroglia específicos para reparar circuitos nervosos danificados e regulação da função nervosa autônoma: injeção intrathecal de células estaminais mesenquimais da medula óssea; regulação da função nervosa autônoma para o tratamento da hipotensão postural; regulação da função da bexiga para melhorar a incontinência urinária. | Phase I/II | $400K - $1M/疗程 |
| Gerenciamento de sintomas motoros + suporte abrangente para otimização da qualidade de vida | Um regime abrangente para o manejo sintomático da MSA: Levodopa / carbidopa para pacientes com MSA-P; fisioterapia para manter o equilíbrio e a marcha; terapia da fala para melhorar a disartria e a disfagia; apoio nutricional para lidar com a disfagia e a magreza. | 临床应用 | $120K - $350K/年 |
Prognosis
Morte 5 - 10 anos após o início da doença
Additional Notes
Precauções: Gerenciamento da hipotensão postural Um dos sintomas mais incapacitantes da MSA, sugere-se elevar a cabeça da cama 30 °, usar meias elásticas, aumentar a ingestão de sal e água, e a hidrocortisona e a midodrina podem melhorar os sintomas. Avaliação da deglutição: avaliação da função deglutição deve ser realizada imediatamente após o diagnóstico, e o suporte nutricional PEG deve ser concluído antes da disfagia grave. Gerenciamento da micção: incontinência urinária e disfunção urinária são comuns, e a bexiga neurogênica deve ser avaliada pelo departamento de urologia para excluir. Diagnóstico diferencial: MSA é muitas vezes diagnosticada erroneamente como doença de Parkinson, e a levodopa deve ser considerada quando o efeito terapêutico não é bom. Distúrbios do sono: O transtorno do comportamento do sono REM (RBD) é comum, deve prestar atenção à proteção noturna para evitar lesões de queda de cama. Compromisso de serviço exclusivo: a plataforma atribuirá uma equipe médica exclusiva a cada paciente para auxiliar na desmontagem e implantação adequada das seguintes precauções durante todo o processo. Quando os projetos de diagnóstico e tratamento transfronteiriços ou medicamentos estiverem envolvidos, a plataforma organizará todo o processo de encaixe; para os grupos de pacientes com deficiência e semi-deficiência, a plataforma fornecerá esquemas alternativos sem viagem (incluindo consulta remota, amostragem porta-a - porta, entrega direta da cadeia de frio de medicamentos, etc.) para garantir que os pacientes não precisem viajar pessoalmente para obter recursos de diagnóstico e tratamento de alta qualidade. Fase do estudo: Fase I / II Clínica. Prognóstico: morte 5 - 10 anos após o início.
Frequently Asked Questions
What is Atrofia multissistêmica (MSA)?
A MSA é uma doença neurodegenerativa progressiva de início adulta com um marcador patológico central de inclusões positivas para α - sinucleína (GCI) no citoplasma oligodendroglial. A etiologia é desconhecida, mas acredita-se que pode estar envolvida em: α - sinucleína liberada dos neurônios e absorvida por oligodendrócitos, ativação da inflamação nervosa, perda de proteína de base da mielina levando a degeneração neuronal secundária, etc. Dilema central: 1 - A imunoterapia direcionada à α - sinucleína falhou em estudos de Fase II da doença de Parkinson, e o desenvolvimento relacionado ao campo de MSA está seriamente atrasado; 2 - A taxa de resposta inicial do tipo MSA-P à levodopa é de apenas 30 - 40%, e a falha é rápida em 2 - 3 anos.
What are the symptoms of Atrofia multissistêmica (MSA)?
Envolvimento do sistema nervoso autônomo,Tremor semelhante a Parkinson,Hipotensão postural, incontinência urinária,Disfagia
How is Atrofia multissistêmica (MSA) treated?
Imunoterapia direcionada à α - sinucleína (MAO): Terapia de anticorpos monoclonais contra os corpos de inclusão de α - sinucleína em oligodendroglia, patologia central da MSA. O prasinezumabe e o cinpanemab foram inicialmente desenvolvidos na doença de Parkinson, mas o desfecho primário não foi alcançado nos ensaios de Fase II. A atual estratégia de direcionamento α - sin para MSA está sendo redesenhada.; Regime combinado de reparação nervosa com células-tronco + regulação nervosa autônoma: A diferenciação de células estaminais pluripotentes em neurônios / oligodendroglia específicos para reparar circuitos nervosos danificados e regulação da função nervosa autônoma: injeção intrathecal de células estaminais mesenquimais da medula óssea; regulação da função nervosa autônoma para o tratamento da hipotensão postural; regulação da função da bexiga para melhorar a incontinência urinária.; Gerenciamento de sintomas motoros + suporte abrangente para otimização da qualidade de vida: Um regime abrangente para o manejo sintomático da MSA: Levodopa / carbidopa para pacientes com MSA-P; fisioterapia para manter o equilíbrio e a marcha; terapia da fala para melhorar a disartria e a disfagia; apoio nutricional para lidar com a disfagia e a magreza.
What is the prognosis for Atrofia multissistêmica (MSA)?
Morte 5 - 10 anos após o início da doença