Fase de transição abrupta da leucemia mieloide crônica (LMC)
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A LMC é controlada pelo gene de fusão BCR-ABL, e a fase crônica pode ser controlada com inibidores da tirosina quinase (TKI). No entanto, o prognóstico da BP-CML foi muito pobre. Dilemas principais: 1) A resistência aos TKI existentes é generalizada no estágio de mutação abrupta; 2) O transplante deve ser realizado de volta ao estágio crônico; 3) O transplante de alogênio é o único método de cura radical, mas a mortalidade associada ao transplante é alta.
Features & Symptoms
- Progressão da fase crônica para fase abrupta
- Resistência a inibidores da tirosina quinase
- Manifestações semelhantes à leucemia aguda
- Prognóstico extremamente ruim
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Ponatinib em combinação com quimioterapia | A terceira geração de TKI punatinib foi eficaz para a mutação T315I, combinada com quimioterapia para retornar ao estágio crônico para transplante. | FDA批准 | $200K - $500K/年 |
| Asciminib (inibidor do STAMP) | O inibidor alostérico Asciminib foi eficaz contra as mutações resistentes múltiplas em BCR-ABL. | FDA批准 | $250K - $600K/年 |
| Transplante de células-tronco hematopoyéticas alogênicas | Os pacientes em estágio de mutação abrupta devem retornar ao estágio crônico primeiro através do tratamento e, em seguida, realizar transplante alogênico. | 临床应用 | $300K - $800K/次 |
Prognosis
Sobrevivência média de 6 - 12 meses na fase de acentuada
Additional Notes
Precauções: Detecção de mutação na região de BCR-ABL quinase: A detecção de mutação deve ser realizada o mais rápido possível na fase de mutação abrupta, e o plunatinib pode ser selecionado para pacientes com mutação T315I; Objetivo do tratamento: A fase de mutação abrupta deve ser recuperada o mais rápido possível para a fase crônica. As indicações para o transplante devem ser avaliadas o mais rápido possível após o retorno à fase crônica (através de quimioterapia intensiva ou TKI); Seleção de TKI: o punatinib (TKI de terceira geração) é eficaz na maioria das mutações BCR-ABL, mas o risco de eventos vasculares deve ser prestado atenção; Avaliação do transplante: O transplante de células-tronco hematopoyéticas alogênicas deve ser avaliado o mais rápido possível após o retorno à fase crônica, o transplante é o único meio possível para curar a LMC em fase abrupta. Compromisso de serviço exclusivo: a plataforma atribuirá uma equipe médica exclusiva a cada paciente para auxiliar na desmontagem e implantação adequada das seguintes precauções durante todo o processo. Quando os projetos de diagnóstico e tratamento transfronteiriços ou medicamentos estiverem envolvidos, a plataforma organizará todo o processo de encaixe; para os grupos de pacientes com deficiência e semi-deficiência, a plataforma fornecerá esquemas alternativos sem viagem (incluindo consulta remota, amostragem porta-a - porta, entrega direta da cadeia de frio de medicamentos, etc.) para garantir que os pacientes não precisem viajar pessoalmente para obter recursos de diagnóstico e tratamento de alta qualidade. Fase de estudo: aprovação da FDA. Prognóstico: A sobrevida média foi de 6 a 12 meses na fase de mudança abrupta.
Frequently Asked Questions
What is Fase de transição abrupta da leucemia mieloide crônica (LMC)?
A LMC é controlada pelo gene de fusão BCR-ABL, e a fase crônica pode ser controlada com inibidores da tirosina quinase (TKI). No entanto, o prognóstico da BP-CML foi muito pobre. Dilemas principais: 1) A resistência aos TKI existentes é generalizada no estágio de mutação abrupta; 2) O transplante deve ser realizado de volta ao estágio crônico; 3) O transplante de alogênio é o único método de cura radical, mas a mortalidade associada ao transplante é alta.
What are the symptoms of Fase de transição abrupta da leucemia mieloide crônica (LMC)?
Progressão da fase crônica para fase abrupta,Resistência a inibidores da tirosina quinase,Manifestações semelhantes à leucemia aguda,Prognóstico extremamente ruim
How is Fase de transição abrupta da leucemia mieloide crônica (LMC) treated?
Ponatinib em combinação com quimioterapia: A terceira geração de TKI punatinib foi eficaz para a mutação T315I, combinada com quimioterapia para retornar ao estágio crônico para transplante.; Asciminib (inibidor do STAMP): O inibidor alostérico Asciminib foi eficaz contra as mutações resistentes múltiplas em BCR-ABL.; Transplante de células-tronco hematopoyéticas alogênicas: Os pacientes em estágio de mutação abrupta devem retornar ao estágio crônico primeiro através do tratamento e, em seguida, realizar transplante alogênico.
What is the prognosis for Fase de transição abrupta da leucemia mieloide crônica (LMC)?
Sobrevivência média de 6 - 12 meses na fase de acentuada