Leucemia linfocítica aguda (ALL)
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A LLA é uma doença sanguínea maligna em que os linfócitos proliferam anormalmente na medula óssea. A taxa de cura da LLA infantil pode ser de 85 - 90%, mas o prognóstico da LLA recorrente / refratária é muito pobre. O prognóstico da ALL em adultos é pobre, e a sobrevida a 5 anos é de cerca de 40%. Dilemas principais: 1) LLA recorrente / refratária é resistente à quimioterapia convencional; 2) O transplante de células-tronco hematopoyéticas é um método curativo radical, mas há dificuldades de combinação e complicações relacionadas ao transplante; 3) Embora a terapia com células CAR-T tenha feito um avanço na LLA B, a taxa de remissão a longo prazo e o gerenciamento de toxicidade ainda são desafios.
Features & Symptoms
- proliferação maligna de linfócitos na medula óssea
- Hemopoiese normal suprimida
- Anemia, sangramento, infecção
- Os tumores malignos mais comuns em crianças
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Terapia com células CAR-T CD19 / CD22 | Tisagenlecleucel (Kymriah) e Brexucabtagene autoleucel (Tecartus) foram aprovados pela FDA para B-ALL recidivante / refratária. A taxa de resposta completa pode chegar a 80 - 90%. | FDA批准 | $400K - $1M/疗程 |
| Blinatumomab (em inglês) | Um adaptador de células T bispecífico CD19 / CD3 para a terapia de ponte para B-ALL recorrente / refratária ou remoção de doenças residuais minúsculas. | FDA批准 | $150K - $400K/疗程 |
| Transplante de células-tronco hematopoyéticas alogênicas | O transplante homogênico de doadores homogênicos ou não relacionados após o pré - condicionamento de desmedulação é o único método possível para curar a LLA. | 临床应用 | $300K - $800K/次 |
Prognosis
Sobrevida mediana de menos de 6 meses para ALL recidivante / refratária
Additional Notes
Precauções: Gerenciamento pós-CAR - T: A síndrome de liberação de citocinas (CRS) e a síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunológicas (ICANS) devem ser monitoradas de perto após o tratamento com CAR-T e devem ser realizadas em centros com condições de UTI; Gerenciamento de CRS: CRS de grau 1 pode ser tratado sintomaticamente, tolizumabe de grau 2 e suporte de UTI de grau ≥ 3; Profilaxia do sistema nervoso central: avaliação da necessidade de tratamento profilático do sistema nervoso central (por exemplo, injeção intratecal); Avaliação do transplante: indicações para transplante de células-tronco hematopoéticas alogênicas devem ser avaliadas o mais rápido possível após a remissão completa; Monitoramento de MRD: MRD deve ser monitorado regularmente após o tratamento, o prognóstico dos pacientes com MRD negativo é significativamente melhor. Compromisso de serviço exclusivo: a plataforma atribuirá uma equipe médica exclusiva a cada paciente para auxiliar na desmontagem e implantação adequada das seguintes precauções durante todo o processo. Quando os projetos de diagnóstico e tratamento transfronteiriços ou medicamentos estiverem envolvidos, a plataforma organizará todo o processo de encaixe; para os grupos de pacientes com deficiência e semi-deficiência, a plataforma fornecerá esquemas alternativos sem viagem (incluindo consulta remota, amostragem porta-a - porta, entrega direta da cadeia de frio de medicamentos, etc.) para garantir que os pacientes não precisem viajar pessoalmente para obter recursos de diagnóstico e tratamento de alta qualidade. Fase de estudo: aprovação da FDA. Prognóstico: LLA recidivante / refratária teve uma sobrevida mediana de menos de 6 meses.
Frequently Asked Questions
What is Leucemia linfocítica aguda (ALL)?
A LLA é uma doença sanguínea maligna em que os linfócitos proliferam anormalmente na medula óssea. A taxa de cura da LLA infantil pode ser de 85 - 90%, mas o prognóstico da LLA recorrente / refratária é muito pobre. O prognóstico da ALL em adultos é pobre, e a sobrevida a 5 anos é de cerca de 40%. Dilemas principais: 1) LLA recorrente / refratária é resistente à quimioterapia convencional; 2) O transplante de células-tronco hematopoyéticas é um método curativo radical, mas há dificuldades de combinação e complicações relacionadas ao transplante; 3) Embora a terapia com células CAR-T tenha feito um avanço na LLA B, a taxa de remissão a longo prazo e o gerenciamento de toxicidade ainda são desafios.
What are the symptoms of Leucemia linfocítica aguda (ALL)?
proliferação maligna de linfócitos na medula óssea,Hemopoiese normal suprimida,Anemia, sangramento, infecção,Os tumores malignos mais comuns em crianças
How is Leucemia linfocítica aguda (ALL) treated?
Terapia com células CAR-T CD19 / CD22: Tisagenlecleucel (Kymriah) e Brexucabtagene autoleucel (Tecartus) foram aprovados pela FDA para B-ALL recidivante / refratária. A taxa de resposta completa pode chegar a 80 - 90%.; Blinatumomab (em inglês): Um adaptador de células T bispecífico CD19 / CD3 para a terapia de ponte para B-ALL recorrente / refratária ou remoção de doenças residuais minúsculas.; Transplante de células-tronco hematopoyéticas alogênicas: O transplante homogênico de doadores homogênicos ou não relacionados após o pré - condicionamento de desmedulação é o único método possível para curar a LLA.
What is the prognosis for Leucemia linfocítica aguda (ALL)?
Sobrevida mediana de menos de 6 meses para ALL recidivante / refratária