겸 상 세 포 병 (중 증 형)

About

겸 상 구 병 은 H BB 유전 자의 돌 연 변 이 로 인해 헤 모 글 로 빈 S (H b S) 가 생성 되고 저 산 소 상태 에서 적 혈 구는 겸 상 변 화 되어 혈 관 의 폐쇄 와 용 혈 을 초래 한다 .핵심 딜 레 마 : 1 반복 적인 혈 관 폐쇄 위 기는 장기 손 상을 초래 합니다 ; 2 만 성 통 증 과 급 성 통 증 위 기는 삶의 질 에 심각한 영향을 미 칩니다 ; 3 유전자 치료 (C as ge vy / Ly f gen ia) 는 승인 되었지만 매우 비싸 고 장기 적인 효과를 관찰 해야합니다 .

Features & Symptoms

• H BB 유전자 돌 연 변 이
• 헤 모 글 로 빈 S (H b S)
• 적 혈 구 겸 변
• 혈 관 폐쇄 위 기

Treatment Options

Prognosis

현대 관리 하에서 평균 생존 기간은 약 40 - 50 년입니다.

Additional Notes

주의 사항 : 유전자 치료 평가 : L ovo - cel 과 E xa - cel 은 심각한 S CD 에 대한 승인 , 바이러 스 노출 의 역사를 평가 하고 조 혈 줄 기 세포 동 원 프로토 콜 ; 통 증 관리 : 급 성 통 증 위 기 (오 피 오 이드 포함) 의 적절한 진 통 을 가진 다 중 분야의 통 증 관리 ; 감염 예방 : 비 장 기능 저 하 환 자에게 평생 예방 페 니 실 린 및 폐 렴 구 균 예방 접 종 ; 뇌 졸 중 예방 : 뇌 졸 중 위험이 높은 어린 이를 식별 하기 위해 T CD (Trans cr ani al D opp ler Ul tr aso und) 스크 리 닝 , 연 간 검 사를 권장 합니다 ; Hyd ro xy urea : Hyd ro xy urea 는 통 증 위 기와 급 성 흉 부 증 후 군 을 줄 일 수있는 S CD 의 기본 치료 입니다 .독 점 적 인 서비스 약속 : 플랫폼 은 각 환 자에게 전 용 의료 팀을 할 당 하여 전체 과정에서 다음 주의 사항을 분 해 하고 적절 하게 배치 할 것입니다 .주 간 국경 간 진 료 프로젝트 또는 의 약 품 과 관련된 경우 플랫폼 은 전체 도 킹 을 총 괄 적으로 배치 할 것입니다 ; 장애 및 반 장애 환자 그룹 에 대해 플랫폼 은 원 격 상담 , 방문 샘플 링 , 의 약 품 콜 드 체 인 직접 배달 등을 포함하여 이동 하지 않는 대 안을 제공 하여 환자가 직접 이동 할 필요가 없는 동등 한 품질 의 진 료 자 원을 얻을 수 있도록 합니다 .연구 단계 : FDA 승인 .예 후 : 현대 관리 하 에서 평균 생존 은 약 40 - 50 년 입니다 .