다 중 시스템 축 소 (M SA)
About
M SA 는 성 인이 발 병 하는 진행 성 신경 퇴 행 성 질환 으로 , 핵심 병 리 학적 마 커 는 olig od end ron ucle ar 세포 의 세포 질 내 알 파 - 시 누 클 레 인 (al pha - syn uc lein) 양 성 포함 체 (G CI) 입니다 .원 인은 불 분 명 하며 , 현재 는 신경 세포 에서 방 출 된 알 파 - 시 누 클 레 인이 olig od end rog lia 에 의해 비 정 상 적으로 섭취 되고 잘못 접 어 집 합 , 신경 염 증 활성화 , 수 수 릴 린 성 단백질 결 핍 으로 인한 2 차 신경 변 성 등 과 관련이 있다고 생각합니다 .핵심 딜 레 마 : 1 α - syn uc lein 표 적 면역 요 법은 파 킨 슨 병 의 Phase II 시험 에서 모두 실패 했으며 M SA 분야 관련 연구 개발 이 심각 하게 지 연 되었습니다 ; 2 M SA - P 형 은 L - 도 파 에 대한 초기 반응 률 은 30 - 40% 에 불과 하며 2 - 3 년 이내에 신속하게 실패 했습니다 .
Features & Symptoms
- 자율신경계 관련
- 파킨슨 같은 진동
- 체위성 저혈압, 소실금
- 삼키기가 어렵다.
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| 알 파 - 시 냅 누 클 로 단백질 표 적 면역 요 법 (M Ab) | MSA 의 핵심 병리학 - oligodendroglia 내의 α - synuclein 포함체를위한 모노클로날 항체 요법. Prasinezumab 과 cinpanemab 는 원래 파킨슨 병에서 개발되었지만 Phase II 시험은 1 차 종점을 달성하지 못했습니다. MSA 에 대한 현재 α - syn 표적 전략은 재설계되고 있습니다. | Phase II | $200K - $550K/年 |
| 줄기 세포 신경 복구 + 자율 신경 조절 결합 방안 | 다 능 성 줄 기 세 포 는 특정 뉴 런 / 소 도 교 세 포 로 분 화 되 여 손상 된 신경 회 로를 복구 하고 련 합 자 율 신 경 기 능 조 절 : 골 수 간 임 질 줄 기 세 포 의 피 복 내 주 사 ; 자 율 신 경 조 절 관 리 체 위 성 저 혈 압 ; 방 광 기 능 조 절 통 제는 소 실 실 제를 개선 한다 . | Phase I/II | $400K - $1M/疗程 |
| 운동 증상 관리 + 삶의 질 최적화 통합 지원 | M SA 의 증 상 관 리를 위한 포 괄 적 인 프로토 콜 : M SA - P 형 환 자에게 Le vod opa / Car bid opa 를 사용할 수 있습니다 ; 균형 과 보 행 방식을 유지하는 물리 치료 ; 언어 치료 는 아 스 톤 장애 와 삼 키 기 장애 를 개선 합니다 ; 삼 키 기 장애 와 마 른 에 대한 영양 지원 . | 临床应用 | $120K - $350K/年 |
Prognosis
발병 후 5 - 10 년 사망
Additional Notes
주의 사항 : 체 위 성 저 혈 압 관리 : M SA 의 가장 불 량 증 상 중 하나 , 침대 머리를 30 ° 높이 , 탄 성 스타 킹 을 착용 , 소 금 과 수 분 섭취 를 증가 시키는 것이 좋습니다 , 피 로 코 티 손 과 미 도 존 은 증 상을 개선 할 수 있습니다 ; 삼 키는 평가 : 확 진 후 즉시 삼 키는 기능 평 가를 수행 해야 하며 , P EG 영양 지원 은 심각한 삼 키는 어려움 전에 완료 되어야 합니다 ; 배 뇨 관리 : 요 실 제 와 배 뇨 어려움 은 일반 적이며 비 뇨 과 평가 에서 신경 원 성 방 광 을 배 제 해야합니다 ; 차별 진단 : M SA 는 종종 파 킨 슨 병 으로 오 진 되며 , 레 보 도 파 치료 효과가 좋지 않을 때 M SA 를 고려 할 수 있습니다 ; 수 면 장애 : R EM 수 면 행동 장애 (R B D) 는 일반적으로 발생 하며 침 대의 부 상을 예방 하기 위해 야 간 보호 에 주의 를 기울 여야 합니다 .독 점 적 인 서비스 약속 : 플랫폼 은 각 환 자에게 전 용 의료 팀을 할 당 하여 전체 과정에서 다음 주의 사항을 분 해 하고 적절 하게 배치 할 것입니다 .주 간 국경 간 진 료 프로젝트 또는 의 약 품 과 관련된 경우 플랫폼 은 전체 도 킹 을 총 괄 적으로 배치 할 것입니다 ; 장애 및 반 장애 환자 그룹 에 대해 플랫폼 은 원 격 상담 , 방문 샘플 링 , 의 약 품 콜 드 체 인 직접 배달 등을 포함하여 이동 하지 않는 대 안을 제공 하여 환자가 직접 이동 할 필요가 없는 동등 한 품질 의 진 료 자 원을 얻을 수 있도록 합니다 .연구 단계 : I / II 임 상 단계 .예 후 : 발 병 후 5 - 10 년 사망 .
Frequently Asked Questions
What is 다 중 시스템 축 소 (M SA)?
M SA 는 성 인이 발 병 하는 진행 성 신경 퇴 행 성 질환 으로 , 핵심 병 리 학적 마 커 는 olig od end ron ucle ar 세포 의 세포 질 내 알 파 - 시 누 클 레 인 (al pha - syn uc lein) 양 성 포함 체 (G CI) 입니다 .원 인은 불 분 명 하며 , 현재 는 신경 세포 에서 방 출 된 알 파 - 시 누 클 레 인이 olig od end rog lia 에 의해 비 정 상 적으로 섭취 되고 잘못 접 어 집 합 , 신경 염 증 활성화 , 수 수 릴 린 성 단백질 결 핍 으로 인한 2 차 신경 변 성 등 과 관련이 있다고 생각합니다 .핵심 딜 레 마 : 1 α - syn uc lein 표 적 면역 요 법은 파 킨 슨 병 의 Phase II 시험 에서 모두 실패 했으며 M SA 분야 관련 연구 개발 이 심각 하게 지 연 되었습니다 ; 2 M SA - P 형 은 L - 도 파 에 대한 초기 반응 률 은 30 - 40% 에 불과 하며 2 - 3 년 이내에 신속하게 실패 했습니다 .
What are the symptoms of 다 중 시스템 축 소 (M SA)?
자율신경계 관련,파킨슨 같은 진동,체위성 저혈압, 소실금,삼키기가 어렵다.
How is 다 중 시스템 축 소 (M SA) treated?
알 파 - 시 냅 누 클 로 단백질 표 적 면역 요 법 (M Ab): MSA 의 핵심 병리학 - oligodendroglia 내의 α - synuclein 포함체를위한 모노클로날 항체 요법. Prasinezumab 과 cinpanemab 는 원래 파킨슨 병에서 개발되었지만 Phase II 시험은 1 차 종점을 달성하지 못했습니다. MSA 에 대한 현재 α - syn 표적 전략은 재설계되고 있습니다.; 줄기 세포 신경 복구 + 자율 신경 조절 결합 방안: 다 능 성 줄 기 세 포 는 특정 뉴 런 / 소 도 교 세 포 로 분 화 되 여 손상 된 신경 회 로를 복구 하고 련 합 자 율 신 경 기 능 조 절 : 골 수 간 임 질 줄 기 세 포 의 피 복 내 주 사 ; 자 율 신 경 조 절 관 리 체 위 성 저 혈 압 ; 방 광 기 능 조 절 통 제는 소 실 실 제를 개선 한다 .; 운동 증상 관리 + 삶의 질 최적화 통합 지원: M SA 의 증 상 관 리를 위한 포 괄 적 인 프로토 콜 : M SA - P 형 환 자에게 Le vod opa / Car bid opa 를 사용할 수 있습니다 ; 균형 과 보 행 방식을 유지하는 물리 치료 ; 언어 치료 는 아 스 톤 장애 와 삼 키 기 장애 를 개선 합니다 ; 삼 키 기 장애 와 마 른 에 대한 영양 지원 .
What is the prognosis for 다 중 시스템 축 소 (M SA)?
발병 후 5 - 10 년 사망