전 두 절 엽 치 매 (FT D)
About
FTD 는 알츠하이머 병에 이어 두 번째로 큰 조기 발병 치매입니다. FTD 환자의 약 30 - 40 % 는 C 9 or 72, GRN 및 MAPT 와 같은 유전자 돌연변이를 가지고 있습니다. AD 와는 달리 FTD 는 주로 기억 저하보다는 행동 장애 또는 언어 장애로 나타납니다.핵심 딜레마: 1 현재 FTD 에 대한 FDA 승인 된 질병 수정 치료법이 없습니다; 2 tau 단백질 표적 약물은 FTD 에서 더 두드러지지만 동일한 도전을 가진 AD 에서 반복적으로 실패했습니다; 3 질병은 AD 보다 빠르게 진행됩니다.
Features & Symptoms
- 행동 이상, 언어 장애, 성격 변화
- 기억력 쇠퇴가 아니라
- 발병 후 6 - 10 년 사망
- 환자의 약 30 - 40 % 는 유전자 돌연변이를 가지고 있습니다.
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| GRN 유전자 대체 요법 | A AV 벡 터는 정상적인 GR N 유전 자를 전달 하고 입 자 단백질 전 구 체 수준을 회복 합니다 . GR N 돌 연 변 이 로 인한 FT D 를 위해 , 단계 I / II 시험 단계 에 있습니다 . | Phase I/II | $500K - $1.5M/疗程 |
| 항 TDP - 43 면역요법 | TDP - 43 병리학을 표적으로 하는 모노클로날 항체. TDP - 43 단백질 병리학은 FTD, 특히 C 9 orf 72 및 GRN 돌연변이를 가진 사람들에게 매우 일반적입니다. | Phase I | $100K - $300K/年 |
| 통합 행동 관리 + 언어 재활 | FT D 를 가진 사람들의 행동 증 상 (억 제 , 강 박 행동 , 무 관 심) 및 언어 장애 (진 행 성 유 창 성 실 어 증 , 의미 적 치 매) 에 대한 통합 관리 프로그램 . | 临床应用 | $50K - $150K/年 |
Prognosis
발병 후 6 - 10 년 사망
Additional Notes
주의 사항 : 유전자 검사 권장 사항 : C 9 or f 7 2, GR N , M AP T 유전자 검 사가 권장 되며 , GR N 돌 연 변 이 운 반 자는 진행 중 인 유전자 대체 치료 임 상 시험을 고려 할 수 있습니다 ; 행동 관리 : 행동 변 동 FT D (b v FT D) 환자는 종종 충 동 통제 장애 와 사회적 부 적 절 한 행동을 경험 하며 정신 과 및 신경 과 공동 관리 가 필요합니다 ; 언어 재활 : 1 차 진행 성 실 어 증 (P PA) 환자는 가능한 한 빨리 언어 치료 및 대체 의사 소통 훈련을 시작 해야합니다 ; AL S 모니터링 : C 9 or f 72 돌 연 변 이를 가진 사람들은 AL S 를 동반 할 위험이 있으며 근육 힘 및 전기 근 육 그래 프 의 정기 적 인 모니터링 이 필요합니다 ; 간 병 인 지원 : FT D 간 병 인은 매우 무거운 부담 이며 플랫폼 은 간 병 인의 심리 적 지원 및 숨 쉬 기 서비스를 준비 하는 데 도움이 될 수 있습니다 .독 점 적 인 서비스 약속 : 플랫폼 은 각 환 자에게 전 용 의료 팀을 할 당 하여 전체 과정에서 다음 주의 사항을 분 해 하고 적절 하게 배치 할 것입니다 .주 간 국경 간 진 료 프로젝트 또는 의 약 품 과 관련된 경우 플랫폼 은 전체 도 킹 을 총 괄 적으로 배치 할 것입니다 ; 장애 및 반 장애 환자 그룹 에 대해 플랫폼 은 원 격 상담 , 방문 샘플 링 , 의 약 품 콜 드 체 인 직접 배달 등을 포함하여 이동 하지 않는 대 안을 제공 하여 환자가 직접 이동 할 필요가 없는 동등 한 품질 의 진 료 자 원을 얻을 수 있도록 합니다 .연구 단계 : I / II 임 상 단계 .예 후 : 발 병 후 6 - 10 년 사망 .
Frequently Asked Questions
What is 전 두 절 엽 치 매 (FT D)?
FTD 는 알츠하이머 병에 이어 두 번째로 큰 조기 발병 치매입니다. FTD 환자의 약 30 - 40 % 는 C 9 or 72, GRN 및 MAPT 와 같은 유전자 돌연변이를 가지고 있습니다. AD 와는 달리 FTD 는 주로 기억 저하보다는 행동 장애 또는 언어 장애로 나타납니다.핵심 딜레마: 1 현재 FTD 에 대한 FDA 승인 된 질병 수정 치료법이 없습니다; 2 tau 단백질 표적 약물은 FTD 에서 더 두드러지지만 동일한 도전을 가진 AD 에서 반복적으로 실패했습니다; 3 질병은 AD 보다 빠르게 진행됩니다.
What are the symptoms of 전 두 절 엽 치 매 (FT D)?
행동 이상, 언어 장애, 성격 변화,기억력 쇠퇴가 아니라,발병 후 6 - 10 년 사망,환자의 약 30 - 40 % 는 유전자 돌연변이를 가지고 있습니다.
How is 전 두 절 엽 치 매 (FT D) treated?
GRN 유전자 대체 요법: A AV 벡 터는 정상적인 GR N 유전 자를 전달 하고 입 자 단백질 전 구 체 수준을 회복 합니다 . GR N 돌 연 변 이 로 인한 FT D 를 위해 , 단계 I / II 시험 단계 에 있습니다 .; 항 TDP - 43 면역요법: TDP - 43 병리학을 표적으로 하는 모노클로날 항체. TDP - 43 단백질 병리학은 FTD, 특히 C 9 orf 72 및 GRN 돌연변이를 가진 사람들에게 매우 일반적입니다.; 통합 행동 관리 + 언어 재활: FT D 를 가진 사람들의 행동 증 상 (억 제 , 강 박 행동 , 무 관 심) 및 언어 장애 (진 행 성 유 창 성 실 어 증 , 의미 적 치 매) 에 대한 통합 관리 프로그램 .
What is the prognosis for 전 두 절 엽 치 매 (FT D)?
발병 후 6 - 10 년 사망