マルチシステム（）
About
MSAは成人発症の進行性神経変性疾患であり、核心病理マーカーはオリゴデンドログリア細胞質内α ―シヌクレイン陽性封入体（GCI）である。病因は不明であるが、α − synucleinが神経細胞から放出された後にオリゴデンドログリア細胞に異常に取り込まれてフォールディングして凝集すること、神経炎症活性化、ミエリン塩基性蛋白欠失による二次性神経変性などが関与する可能性が考えられる。コアジレンマ：1 α-シヌクレイン標的免疫療法はパーキンソン病フェーズII試験で失敗し、MSA分野の関連研究開発は著しく遅れている; 2 MSA-P型のレボドパに対する初期奏効率はわずか30- 40%であり、2-3年以内に急速に失敗する。
Features & Symptoms
- 自律神経系の影響
- パーキンソン様震え
- 体位性低血圧、尿失禁
- 嚥下障害。
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| α-シヌクレインを標的とした免疫療法（単抗体） | MSAのコア病理であるオリゴデンドロサイト内のα-シヌクレイン包摂体に対するモノクローナル抗体療法。プラシネズマブとシンパネマブは当初パーキンソン病に対して開発されたが、フェーズII試験では主要評価項目を満たさなかった。MSAに対するα-syn標的戦略は現在再設計されている。 | Phase II | $200K - $550K/年 |
| 幹細胞神経修復+自律神経制御の共同プログラム | 多能性幹細胞は特定の神経細胞/オリゴデンドログリア細胞に分化して損傷した神経回路を修復し、自律神経機能の制御を連合する：骨髄間葉系幹細胞の鞘内注射;自律神経の調節による体位性低血圧の管理;膀胱機能の制御による尿失禁の改善。 | Phase I/II | $400K - $1M/疗程 |
| 運動症状管理+QOL最適化の総合サポート | MSAの対症療法管理のための包括的なプロトコル：MSA-P患者にはレボドパ/カルビドパが使用されます;バランスと歩行を維持するための理学療法;言語療法は構成音障害と嚥下障害を改善します;嚥下障害と衰弱に対処するための栄養サポート。 | 临床应用 | $120K - $350K/年 |
Prognosis
発症後5-10年で死亡
Additional Notes
注意点：低血圧の管理：MSAの最も障害性のある症状の一つであり、ベッドの頭を30°高く上げ、弾力性ソックスを着用し、塩分と水分の摂取量を増加させることを推奨し、フルオロコルチゾンとミドルゴンは症状を改善する;嚥下評価：確定診断後すぐ嚥下機能評価を行う必要があり、PEG栄養サポートは重度の嚥下困難の前に完了すべきである;排尿管理：尿失禁と排尿困難はよく見られ、泌尿器科の評価は神経源性膀胱を除外する必要がある;鑑別診断：MSAはしばしばパーキンソン病と誤診され、レボドパの治療効果が良くない場合MSAの可能性を考慮すべきである;睡眠障害の場合急速眼球運動睡眠行動障害（RBD）はよく見られ、夜間保護に注意してベッド落下による負傷を防ぐ。専用サービスのコミットメント：プラットフォームは、各患者に専用の医療チームを割り当て、以下の考慮事項の分解と適切な展開を支援します。州を越えた国境を越えた診断と治療プロジェクトや医薬品が関与する場合、プラットフォームは全体のドッキングを調整します。障害者と半障害者のグループのために、プラットフォームは旅行のない代替手段（遠隔相談、訪問サンプリング、医薬品コールドチェーンの直接配送などを含む）を提供し、患者が個人的に旅行する必要がなく同じ品質の治療と治療リソースにアクセスできるようにします。フェーズI/II臨床試験。予後：発症後5-10年で死亡。
Frequently Asked Questions
What is マルチシステム（）?
MSAは成人発症の進行性神経変性疾患であり、核心病理マーカーはオリゴデンドログリア細胞質内α ―シヌクレイン陽性封入体（GCI）である。病因は不明であるが、α − synucleinが神経細胞から放出された後にオリゴデンドログリア細胞に異常に取り込まれてフォールディングして凝集すること、神経炎症活性化、ミエリン塩基性蛋白欠失による二次性神経変性などが関与する可能性が考えられる。コアジレンマ：1 α-シヌクレイン標的免疫療法はパーキンソン病フェーズII試験で失敗し、MSA分野の関連研究開発は著しく遅れている; 2 MSA-P型のレボドパに対する初期奏効率はわずか30- 40%であり、2-3年以内に急速に失敗する。
What are the symptoms of マルチシステム（）?
自律神経系の影響,パーキンソン様震え,体位性低血圧、尿失禁,嚥下障害。
How is マルチシステム（） treated?
α-シヌクレインを標的とした免疫療法（単抗体）: MSAのコア病理であるオリゴデンドロサイト内のα-シヌクレイン包摂体に対するモノクローナル抗体療法。プラシネズマブとシンパネマブは当初パーキンソン病に対して開発されたが、フェーズII試験では主要評価項目を満たさなかった。MSAに対するα-syn標的戦略は現在再設計されている。; 幹細胞神経修復+自律神経制御の共同プログラム: 多能性幹細胞は特定の神経細胞/オリゴデンドログリア細胞に分化して損傷した神経回路を修復し、自律神経機能の制御を連合する：骨髄間葉系幹細胞の鞘内注射;自律神経の調節による体位性低血圧の管理;膀胱機能の制御による尿失禁の改善。; 運動症状管理+QOL最適化の総合サポート: MSAの対症療法管理のための包括的なプロトコル：MSA-P患者にはレボドパ/カルビドパが使用されます;バランスと歩行を維持するための理学療法;言語療法は構成音障害と嚥下障害を改善します;嚥下障害と衰弱に対処するための栄養サポート。
What is the prognosis for マルチシステム（）?
発症後5-10年で死亡