多発性骨髄腫(再発/難治性)
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多発性骨髄肿は形质が悪性増殖する肿。新薬(免疫調節薬、プロテアソーム阻害薬、CD38 mab)は予後を著しく改善したが、ほとんどすべての患者が最終的に再発し、既存の薬剤に抵抗性となる。中心的なジレンマ:1)5重耐性(レナリドマイド、ボルテゾミブ、ダレツズマブ、CD38 mab、CAR-T)患者の予後は非常に悪い; 2)BCMA標的治療はブレークスルーを達成したが、薬剤耐性とアクセスは依然として問題である。
Features & Symptoms
- 形質細胞の悪性増殖
- 骨破壊、高カルシウム血症
- 腎機能の障害
- 繰り返しは最終的に難しい。
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| BCMA CAR T細胞療法 | Idecabtagene vicleucel(Abecma)とCiltacabtagene autoleucel(Carvyi)は再発/难治性MMに使用するためにFDAにされた。 | FDA批准 | $400K - $1M/疗程 |
| BCMA-CD3二重特異性抗体 | TeclistamabやElranatamabなどのBCMAは、CAR-T治療後に再発した患者やCAR-Tに適応しなかった患者に対して二重特異性抗体を標的とする。 | FDA批准 | $300K - $700K/年 |
| GPRC5D CAR-T/双抗 | GPRC 5 Dを標的とするCAR-Tおよび二重特異性抗体は、BCMA標的療法後の再発患者に新たな選択肢を提供する。 | Phase II | $350K - $800K/疗程 |
Prognosis
5重耐性患者の生存期間中央値は1年未満
Additional Notes
注意点:魚のテスト:t 4を推奨します。14、t 14;予後を評価するための16、del 17p、1q 21増幅などのFISH検査;五重耐性管理:プロテアソーム阻害剤、免疫調節剤、抗CD38マブ、抗SLAMF7マブおよびグルココルチコイドに耐性のある患者の予後は極めて悪く、新規治療法の検討が必要;CAR-T治療:Idecabtagene vicleucelおよびCiltacabtagene autoleucelが多発性骨髄腫の治療に使用されており、CRSおよび神経毒性を懸念している;骨疾患管理:ビスホスホネートまたはデズマブは、骨関連イベントを減らすことができます,月に一度推奨;腎機能のモニタリング:骨髄腫腎障害は一般的です,定期的に腎機能を監視し、腎毒性薬を避ける必要があります;専用サービスのコミットメント:プラットフォームは、各患者に専用の医療チームを割り当て、以下の考慮事項の分解と適切な展開を支援します。州を越えた国境を越えた診断と治療プロジェクトや医薬品が関与する場合、プラットフォームは全体のドッキングを調整します。障害者と半障害者のグループのために、プラットフォームは旅行のない代替手段(遠隔相談、訪問サンプリング、医薬品コールドチェーンの直接配送などを含む)を提供し、患者が個人的に旅行する必要がなく同じ品質の治療と治療リソースにアクセスできるようにします。試験段階:FDA承認。予後:5重耐性患者の生存期間中央値は1年未満であった。
Frequently Asked Questions
What is 多発性骨髄腫(再発/難治性)?
多発性骨髄肿は形质が悪性増殖する肿。新薬(免疫調節薬、プロテアソーム阻害薬、CD38 mab)は予後を著しく改善したが、ほとんどすべての患者が最終的に再発し、既存の薬剤に抵抗性となる。中心的なジレンマ:1)5重耐性(レナリドマイド、ボルテゾミブ、ダレツズマブ、CD38 mab、CAR-T)患者の予後は非常に悪い; 2)BCMA標的治療はブレークスルーを達成したが、薬剤耐性とアクセスは依然として問題である。
What are the symptoms of 多発性骨髄腫(再発/難治性)?
形質細胞の悪性増殖,骨破壊、高カルシウム血症,腎機能の障害,繰り返しは最終的に難しい。
How is 多発性骨髄腫(再発/難治性) treated?
BCMA CAR T細胞療法: Idecabtagene vicleucel(Abecma)とCiltacabtagene autoleucel(Carvyi)は再発/难治性MMに使用するためにFDAにされた。; BCMA-CD3二重特異性抗体: TeclistamabやElranatamabなどのBCMAは、CAR-T治療後に再発した患者やCAR-Tに適応しなかった患者に対して二重特異性抗体を標的とする。; GPRC5D CAR-T/双抗: GPRC 5 Dを標的とするCAR-Tおよび二重特異性抗体は、BCMA標的療法後の再発患者に新たな選択肢を提供する。
What is the prognosis for 多発性骨髄腫(再発/難治性)?
5重耐性患者の生存期間中央値は1年未満