慢性骨髄系病（）急変期

About

CMLはBCR-ABL融合遺伝子によって駆動され、慢性期はチロシンキナーゼ阻害剤TKIによって有効に制御される。しかし急変期（BP-）はTKIに耐性であり、予后は极めて悪い。核心的なジレンマ：1）急性期に既存のTKIに対する一般的な耐性; 2）移植のために慢性期に戻る必要がある; 3）異種遺伝子移植が唯一の根治的手段であるが、移植関連死亡率が高い。

Features & Symptoms

• 慢性期は急激な変化に
• チロシンキナーゼ阻害剤に耐性
• 急性白血病に似た症状
• 予後不良です。

Treatment Options

Prognosis

急性期生存期間中央値6-12 ヶ月

Additional Notes

注意点：BCR-ABLキナーゼ領域の変異検査：急性期にはできるだけ早く変異検査を行うべきであり、T 315 I変異患者はプナチニブを選択することができる。治療目標：急性期にはできるだけ早く慢性期に戻るべきである。（強力な化学療法またはTKIを通じて）、慢性期に戻った後できるだけ早く移植適応を評価すべきである。TKIの選択：プナチニブ（第三世代TKI）はほとんどのBCR-ABL変異に対して有効であるが、血管イベントのリスクに注意を払うべきである。移植評価：慢性期に戻った後できるだけ早く異遺伝子造血幹細胞移植評価を行うべきであり、移植は現在、急性期CMLを治療する唯一の可能な手段である。専用サービスのコミットメント：プラットフォームは、各患者に専用の医療チームを割り当て、以下の考慮事項の分解と適切な展開を支援します。州を越えた国境を越えた診断と治療プロジェクトや医薬品が関与する場合、プラットフォームは全体のドッキングを調整します。障害者と半障害者のグループのために、プラットフォームは旅行のない代替手段（遠隔相談、訪問サンプリング、医薬品コールドチェーンの直接配送などを含む）を提供し、患者が個人的に旅行する必要がなく同じ品質の治療と治療リソースにアクセスできるようにします。試験段階：FDA承認。予後：急性期の生存期間中央値は6-12 ヶ月であった。