急性骨髄性白血病AML
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AMLは骨髄造血幹/前駆細胞悪性クローン性疾患である。高齢AML(>60歳)の予後は非常に悪く、5年生存率は10%未満である。核心的ジレンマ:1)高齢患者は強力な化学療法に耐えられない; 2)FLT3、IDH1/2などの標的薬物はブレークスルーを達成したが、薬剤耐性の問題が顕著である; 3)造血幹細胞移植は根治的手段であるが、年齢と合併症によって制限される。
Features & Symptoms
- 骨髄における骨髄系の悪性増殖
- 正常な造血抑制
- 出血、感染、臓器浸潤
- 高齢者の予後不良
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| FLT3阻害剤と化学療法 | Midostaurin、GilteritinibなどのFLT3阻害剤は標準化学療法と併用し、FLT3突然変異AML患者の予後を著しく改善した。 | FDA批准 | $200K - $500K/年 |
| IDH1/IDH2阻害剤 | Ivosidenib(IDH1)およびEnasidenib(IDH2)阻害剤は、IDH変異再発/難治性AMLのために使用されます。 | FDA批准 | $180K - $450K/年 |
| ベネトクラックスVenetoclax共同プログラム | BCL-2阻害剤であるビネトックは、脱メチル化薬(アザシチジン/ジシタビン)と併用して、高齢/不適合AMLの標準治療である。 | FDA批准 | $150K - $350K/年 |
Prognosis
高齢AMLの生存期間中央値6-12 ヶ月
Additional Notes
注意点:遺伝子検査の推奨事項はFLT 3-ITD/TKD、NPM1、IDH1/2、CEBPA、TP53などの遺伝子検査は、標的治療と予後評価の指針となることが推奨されている。FLT3変異管理:FLT 3-ITD変異患者はミリンドトリンまたはギリチニブの併用が可能である。IDH変異管理:IDH1変異はイボシデニブ、IDH2変異はエナシデニブを検討する。高齢患者:60歳以上の患者は低強度治療を検討すべきである。(例えば、Vinekra+アザシチジン);感染予防:強い化学療法中に厳格な感染予防を必要とし、好中球欠乏期に層流病棟に入院します。専用サービスのコミットメント:プラットフォームは、各患者に専用の医療チームを割り当て、以下の考慮事項の分解と適切な展開を支援します。州を越えた国境を越えた診断と治療プロジェクトや医薬品が関与する場合、プラットフォームは全体のドッキングを調整します。障害者と半障害者のグループのために、プラットフォームは旅行のない代替手段(遠隔相談、訪問サンプリング、医薬品コールドチェーンの直接配送などを含む)を提供し、患者が個人的に旅行する必要がなく同じ品質の治療と治療リソースにアクセスできるようにします。試験段階:FDA承認。予後:高齢AMLの生存期間中央値は6-12 ヶ月であった。
Frequently Asked Questions
What is 急性骨髄性白血病AML?
AMLは骨髄造血幹/前駆細胞悪性クローン性疾患である。高齢AML(>60歳)の予後は非常に悪く、5年生存率は10%未満である。核心的ジレンマ:1)高齢患者は強力な化学療法に耐えられない; 2)FLT3、IDH1/2などの標的薬物はブレークスルーを達成したが、薬剤耐性の問題が顕著である; 3)造血幹細胞移植は根治的手段であるが、年齢と合併症によって制限される。
What are the symptoms of 急性骨髄性白血病AML?
骨髄における骨髄系の悪性増殖,正常な造血抑制,出血、感染、臓器浸潤,高齢者の予後不良
How is 急性骨髄性白血病AML treated?
FLT3阻害剤と化学療法: Midostaurin、GilteritinibなどのFLT3阻害剤は標準化学療法と併用し、FLT3突然変異AML患者の予後を著しく改善した。; IDH1/IDH2阻害剤: Ivosidenib(IDH1)およびEnasidenib(IDH2)阻害剤は、IDH変異再発/難治性AMLのために使用されます。; ベネトクラックスVenetoclax共同プログラム: BCL-2阻害剤であるビネトックは、脱メチル化薬(アザシチジン/ジシタビン)と併用して、高齢/不適合AMLの標準治療である。
What is the prognosis for 急性骨髄性白血病AML?
高齢AMLの生存期間中央値6-12 ヶ月