Atrofia multisistemica (MSA)
About
MSA è una malattia neurodegenerativa progressiva ad insorgenza adulta con un marcatore patologico centrale che è un corpo di inclusione positivo (GCI) per la proteina alfa-sinucleina (alfa-sinucleina) nel citoplasma oligodendroglia. La causa è sconosciuta, attualmente si ritiene che possa essere coinvolta: alfa-synuclein rilasciato dai neuroni dopo essere anormalmente assorbito da oligodendrociti e accumulazione erroneamente piegata, attivazione dell 'infiammazione nervosa, la perdita di proteina mieloide causata da degenerazione secondaria dei neuroni, ecc. Dilemma fondamentale: l'immunoterapia mirata a α - synuclein ha fallito nella fase II della sperimentazione della malattia di Parkinson, e la ricerca e lo sviluppo correlati nel campo di MSA sono seriamente in ritardo; il tasso di risposta iniziale del tipo 2MSA-P alla levodopa è solo del 30 - 40%, e la rapida caduta entro 2 - 3 anni.
Features & Symptoms
- coinvolgimento del sistema nervoso autonomo
- Il Parkinson tremore
- Pressione sanguigna bassa, incontinenza urinaria
- Difficoltà di deglutire
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Immunoterapia mirata alla alfa-sinucleoproteina (MAB) | Terapia con anticorpi monoclonali contro la patologia principale della MSA: il corpo d'inclusione della proteina alfa-sinuclein in oligodendroglia. Prasinezumab e cinpanemab sono stati originariamente sviluppati per la malattia di Parkinson, ma gli studi di fase II non hanno raggiunto l'endpoint primario. Le attuali strategie di targeting α - syn contro MSA sono in fase di riprogettazione. | Phase II | $200K - $550K/年 |
| Riparazione neurale con cellule staminali + programma congiunto di regolazione del nervo autonomo | Cellule staminali pluripotenti differenziazione in neuroni specifici / oligodendrociti per riparare il circuito nervoso danneggiato, combinato con la regolazione della funzione neuronale autonoma: iniezione intrathecale di cellule staminali mesenquimali del midollo osseo; la regolazione neuronale autonoma per la gestione dell 'ipotensione posturale; la regolazione della funzione vescicale per migliorare l'incontinenza. | Phase I/II | $400K - $1M/疗程 |
| Gestione dei sintomi sportivi + supporto integrato per ottimizzare la qualità della vita | Protocollo completo per la gestione sintomatica di MSA: Levodopa / carbidopa è disponibile per i di tipo MSA-P; fisioterapia per mantenere l'equilibrio e l'andatura; terapia della parola per migliorare la disartria e la disfagia; supporto nutrizionale per affrontare la disfagia e la magrezza. | 临床应用 | $120K - $350K/年 |
Prognosis
Morte 5 - 10 anni dopo la malattia
Additional Notes
Attenzione: Gestione della pressione sanguigna bassa: Uno dei sintomi più invalidanti di MSA, si consiglia di sollevare la testa del letto a 30 °, indossare calze elastiche, aumentare l'assunzione di sale e idratazione, la cloridrato di cortisone e la midodogena possono migliorare i sintomi; valutazione della deglutitazione: dopo la diagnosi, è necessario effettuare una valutazione della funzione deglutitazione, il supporto nutrizionale PEG dovrebbe essere completato prima di gravi difficoltà di deglutitazione; gestione della mizione: incontinenza urinaria e disfunzione urinaria sono comuni, la valutazione urologica è necessaria per escludere la vescica neurogenica; diagnosi differenziale: MSA è spesso diagnosticata erroneamente come malattia di Parkinson, quando il trattamento con levodopa è scadente dovrebbe essere considerata possibile MSA; Disturbi del sonno: Disturbo comportamentale del sonno con movimenti oculari rapidi (RBD) è comune e è necessario prestare attenzione alla protezione notturna contro le lesioni da caduta. Impegno di servizio esclusivo: la piattaforma assegnerà a ciascun paziente un team medico dedicato che assisterà durante il processo di smantellamento e di implementazione delle seguenti precauzioni: Quando si tratta di progetti di diagnosi e trattamento transfrontalieri o farmaci, la piattaforma organizzerà l'intero processo di accoppiamento; Per i disabili e semi-disabili, la piattaforma fornirà un 'alternativa senza viaggio (tra cui consultazione remota, campionamento in loco, consegna diretta della catena del freddo dei farmaci, ecc.) per garantire che i non abbiano bisogno di viaggiare personalmente per ottenere risorse di diagnosi e trattamento di qualità uguale; Fase di studio: Fase I / II clinica. Prognosi: 5 - 10 anni dopo la morte.
Frequently Asked Questions
What is Atrofia multisistemica (MSA)?
MSA è una malattia neurodegenerativa progressiva ad insorgenza adulta con un marcatore patologico centrale che è un corpo di inclusione positivo (GCI) per la proteina alfa-sinucleina (alfa-sinucleina) nel citoplasma oligodendroglia. La causa è sconosciuta, attualmente si ritiene che possa essere coinvolta: alfa-synuclein rilasciato dai neuroni dopo essere anormalmente assorbito da oligodendrociti e accumulazione erroneamente piegata, attivazione dell 'infiammazione nervosa, la perdita di proteina mieloide causata da degenerazione secondaria dei neuroni, ecc. Dilemma fondamentale: l'immunoterapia mirata a α - synuclein ha fallito nella fase II della sperimentazione della malattia di Parkinson, e la ricerca e lo sviluppo correlati nel campo di MSA sono seriamente in ritardo; il tasso di risposta iniziale del tipo 2MSA-P alla levodopa è solo del 30 - 40%, e la rapida caduta entro 2 - 3 anni.
What are the symptoms of Atrofia multisistemica (MSA)?
coinvolgimento del sistema nervoso autonomo,Il Parkinson tremore,Pressione sanguigna bassa, incontinenza urinaria,Difficoltà di deglutire
How is Atrofia multisistemica (MSA) treated?
Immunoterapia mirata alla alfa-sinucleoproteina (MAB): Terapia con anticorpi monoclonali contro la patologia principale della MSA: il corpo d'inclusione della proteina alfa-sinuclein in oligodendroglia. Prasinezumab e cinpanemab sono stati originariamente sviluppati per la malattia di Parkinson, ma gli studi di fase II non hanno raggiunto l'endpoint primario. Le attuali strategie di targeting α - syn contro MSA sono in fase di riprogettazione.; Riparazione neurale con cellule staminali + programma congiunto di regolazione del nervo autonomo: Cellule staminali pluripotenti differenziazione in neuroni specifici / oligodendrociti per riparare il circuito nervoso danneggiato, combinato con la regolazione della funzione neuronale autonoma: iniezione intrathecale di cellule staminali mesenquimali del midollo osseo; la regolazione neuronale autonoma per la gestione dell 'ipotensione posturale; la regolazione della funzione vescicale per migliorare l'incontinenza.; Gestione dei sintomi sportivi + supporto integrato per ottimizzare la qualità della vita: Protocollo completo per la gestione sintomatica di MSA: Levodopa / carbidopa è disponibile per i di tipo MSA-P; fisioterapia per mantenere l'equilibrio e l'andatura; terapia della parola per migliorare la disartria e la disfagia; supporto nutrizionale per affrontare la disfagia e la magrezza.
What is the prognosis for Atrofia multisistemica (MSA)?
Morte 5 - 10 anni dopo la malattia