Demenza fronto-temporale (FTD)
About
FTD è la seconda forma più importante di demenza ad insorgenza precoce dopo il morbo di Alzheimer. Circa il 30 - 40% dei con FTD è portatore di mutazioni genetiche come C9orf72, GRN, MAPT. A differenza dell 'AD, l'FTD si manifesta principalmente come disturbi comportamentali o disturbi del linguaggio, piuttosto che come declino della memoria. Dilemma fondamentale: 1 Non esiste attualmente una terapia modificatrice della malattia approvata dalla FDA per la FTD; 2 farmaci mirati alla proteina tau hanno fallito ripetutamente nella AD, con una patologia tau più prominente ma altrettanto difficile nella FTD; 3 la malattia progredisce più velocemente della AD.
Features & Symptoms
- Disturbi comportamentali, disturbi del linguaggio, cambiamenti di personalità
- Ma non la memoria.
- Morte 6 - 10 anni dopo la malattia
- Circa il 30 - 40% dei ha una mutazione genetica.
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Terapia di sostituzione genica GRN | Il vettore AAV consegna il gene GRN normale e ripristina i livelli di precursori della proteina granulare. La FTD causata da mutazioni GRN è in fase I / II. | Phase I/II | $500K - $1.5M/疗程 |
| Immunoterapia anti-TDP - 43 | Anticorpi monoclonali che mirano alla patologia TDP - 43. La patologia della proteina TDP - 43 è molto comune in FTD, in particolare nei con mutazioni C9orf72 e GRN. | Phase I | $100K - $300K/年 |
| Gestione comportamentale integrata + riabilitazione linguistica | Programmi di gestione integrati per i sintomi comportamentali (de soppressione, compulsione, apatia) e disturbi del linguaggio (afasia non fluida progressiva, demenza semantica) nei con FTD. | 临床应用 | $50K - $150K/年 |
Prognosis
Morte 6 - 10 anni dopo la malattia
Additional Notes
Attenzione: Consigli di test genetico: Consigliamo test per i geni C9orf72, GRN, MAPT, i portatori di mutazioni GRN possono prendere in gli studi clinici in corso di terapia sostitutiva genica; Gestione comportamentale: i con FTD comportamentale variabile (bvFTD) spesso presentano disturbi di controllo degli impulsi e comportamenti sociali inappropriati, che richiedono una gestione congiunta psichiatrica e neurologica; Riabilitazione del linguaggio: i con afasia progressiva primaria (PPA) iniziare la terapia del linguaggio e l'allenamento della comunicazione sostitutiva il prima possibile; Monitoraggio ALS: I portatori della mutazione C9orf72 sono a rischio di SLA concomitante e richiedono un monitoraggio regolare della forza muscolare e dell 'elettromiografia; Supporto per i caregivers: i caregivers con FTD sono gravemente caricati e la piattaforma può aiutare a organizzare il supporto psicologico e i servizi di respiro per i caregivers. Impegno di servizio esclusivo: la piattaforma assegnerà a ciascun paziente un team medico dedicato che assisterà durante il processo di smantellamento e di implementazione delle seguenti precauzioni: Quando si tratta di progetti di diagnosi e trattamento transfrontalieri o farmaci, la piattaforma organizzerà l'intero processo di accoppiamento; Per i disabili e semi-disabili, la piattaforma fornirà un 'alternativa senza viaggio (tra cui consultazione remota, campionamento in loco, consegna diretta della catena del freddo dei farmaci, ecc.) per garantire che i non abbiano bisogno di viaggiare personalmente per ottenere risorse di diagnosi e trattamento di qualità uguale; Fase di studio: Fase I / II clinica. Prognosi: 6 - 10 anni dopo la morte.
Frequently Asked Questions
What is Demenza fronto-temporale (FTD)?
FTD è la seconda forma più importante di demenza ad insorgenza precoce dopo il morbo di Alzheimer. Circa il 30 - 40% dei con FTD è portatore di mutazioni genetiche come C9orf72, GRN, MAPT. A differenza dell 'AD, l'FTD si manifesta principalmente come disturbi comportamentali o disturbi del linguaggio, piuttosto che come declino della memoria. Dilemma fondamentale: 1 Non esiste attualmente una terapia modificatrice della malattia approvata dalla FDA per la FTD; 2 farmaci mirati alla proteina tau hanno fallito ripetutamente nella AD, con una patologia tau più prominente ma altrettanto difficile nella FTD; 3 la malattia progredisce più velocemente della AD.
What are the symptoms of Demenza fronto-temporale (FTD)?
Disturbi comportamentali, disturbi del linguaggio, cambiamenti di personalità,Ma non la memoria.,Morte 6 - 10 anni dopo la malattia,Circa il 30 - 40% dei ha una mutazione genetica.
How is Demenza fronto-temporale (FTD) treated?
Terapia di sostituzione genica GRN: Il vettore AAV consegna il gene GRN normale e ripristina i livelli di precursori della proteina granulare. La FTD causata da mutazioni GRN è in fase I / II.; Immunoterapia anti-TDP - 43: Anticorpi monoclonali che mirano alla patologia TDP - 43. La patologia della proteina TDP - 43 è molto comune in FTD, in particolare nei con mutazioni C9orf72 e GRN.; Gestione comportamentale integrata + riabilitazione linguistica: Programmi di gestione integrati per i sintomi comportamentali (de soppressione, compulsione, apatia) e disturbi del linguaggio (afasia non fluida progressiva, demenza semantica) nei con FTD.
What is the prognosis for Demenza fronto-temporale (FTD)?
Morte 6 - 10 anni dopo la malattia