Leucemia mieloide cronica (CML)
About
La CML è guidata da un gene di fusione BCR-ABL e la fase cronica può essere controllata efficacemente con inibitori della tirosina chinasi (TKI). Tuttavia, la fase di mutazione abrupta (BP-CML) resistente ai TKI ha una prognosi estremamente scarsa. Dilemma fondamentale: 1) resistenza generale ai TKI esistenti nella fase di mutazione abrupta; 2) è necessario tornare alla fase cronica per il trapianto; 3) il trapianto allogeneico è l'unica cura, ma la mortalità associata al trapianto è elevata.
Features & Symptoms
- La fase cronica si trasforma in fase di brusco cambiamento
- resistenza agli inibitori della tirosina chinasi
- Manifestazioni simili alla leucemia acuta
- Previsione molto cattiva
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Ponatinib in combinazione con chemioterapia | Terza generazione di TKI punatinib è efficace contro la mutazione T315I, combinato con la chemioterapia per cercare di tornare alla fase cronica dopo il trapianto. | FDA批准 | $200K - $500K/年 |
| Asciminib (inibitore di STAMP) | L'inibitore allosterico Asciminib agisce sulla tasca di carnitina di BCR-ABL ed è efficace contro mutazioni multiresistenti. | FDA批准 | $250K - $600K/年 |
| Trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeneico | I in fase di mutazione abrupta devono prima tornare alla fase cronica attraverso il trattamento e poi effettuare il trapianto allogeneico. | 临床应用 | $300K - $800K/次 |
Prognosis
Sopravvivenza media 6 - 12 mesi
Additional Notes
Attenzione: Detezione delle mutazioni nella regione chinasi BCR-ABL: la fase di mutazione abrupta deve essere testata il più presto possibile, i con mutazione T315I possono scegliere plunitinib; obiettivo del trattamento: la fase di mutazione abrupta deve tornare alla fase cronica il più presto possibile L'indicazione per il trapianto deve essere valutata il prima possibile dopo il ritorno alla fase cronica (attraverso chemioterapia intensiva o TKI); Scelta di TKI: Punitinib (TKI di terza generazione) è efficace per la maggior parte delle mutazioni BCR-ABL, ma deve essere tenuto conto del rischio di eventi vascolari; Valutazione del trapianto: Il trapianto allogeneico di cellule staminali ematopoietiche deve essere valutato il prima possibile dopo il ritorno alla fase cronica, il trapianto è attualmente l'unico mezzo possibile per curare la CML in fase abrupta; Impegno di servizio esclusivo: la piattaforma assegnerà a ciascun paziente un team medico dedicato che assisterà durante il processo di smantellamento e di implementazione delle seguenti precauzioni: Quando si tratta di progetti di diagnosi e trattamento transfrontalieri o farmaci, la piattaforma organizzerà l'intero processo di accoppiamento; Per i disabili e semi-disabili, la piattaforma fornirà un 'alternativa senza viaggio (tra cui consultazione remota, campionamento in loco, consegna diretta della catena del freddo dei farmaci, ecc.) per garantire che i non abbiano bisogno di viaggiare personalmente per ottenere risorse di diagnosi e trattamento di qualità uguale; Fase di studio: Approvazione FDA. Prognosi: sopravvivenza mediana di 6 - 12 mesi.
Frequently Asked Questions
What is Leucemia mieloide cronica (CML)?
La CML è guidata da un gene di fusione BCR-ABL e la fase cronica può essere controllata efficacemente con inibitori della tirosina chinasi (TKI). Tuttavia, la fase di mutazione abrupta (BP-CML) resistente ai TKI ha una prognosi estremamente scarsa. Dilemma fondamentale: 1) resistenza generale ai TKI esistenti nella fase di mutazione abrupta; 2) è necessario tornare alla fase cronica per il trapianto; 3) il trapianto allogeneico è l'unica cura, ma la mortalità associata al trapianto è elevata.
What are the symptoms of Leucemia mieloide cronica (CML)?
La fase cronica si trasforma in fase di brusco cambiamento,resistenza agli inibitori della tirosina chinasi,Manifestazioni simili alla leucemia acuta,Previsione molto cattiva
How is Leucemia mieloide cronica (CML) treated?
Ponatinib in combinazione con chemioterapia: Terza generazione di TKI punatinib è efficace contro la mutazione T315I, combinato con la chemioterapia per cercare di tornare alla fase cronica dopo il trapianto.; Asciminib (inibitore di STAMP): L'inibitore allosterico Asciminib agisce sulla tasca di carnitina di BCR-ABL ed è efficace contro mutazioni multiresistenti.; Trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeneico: I in fase di mutazione abrupta devono prima tornare alla fase cronica attraverso il trattamento e poi effettuare il trapianto allogeneico.
What is the prognosis for Leucemia mieloide cronica (CML)?
Sopravvivenza media 6 - 12 mesi