Il bambino è stato diagnosticato con SMA-II di tipo a 6 mesi di età, con una delezione omozigota dell 'esone 7 del gene SMN1 e un numero di copia di SMN2 era 3. Il bambino aveva due anni quando è venuto per il trattamento. Poteva sedersi da solo, ma non poteva camminare in modo indipendente e aveva bisogno di dispositivi ausiliari. Il punteggio CHOP INTEND è di 42 e il punteggio HFMSE è 28. Funzione respiratoria: 65% di CVF previsto, occasionale diminuzione della saturazione notturna dell 'ossigeno (minimo 88%). L'angolo di Cobb della scoliosi è di 15 gradi. In precedenza sottoposti alla terapia fisica e alla terapia di braccia spinale, la funzione motoria progredì lentamente.