Corea di Huntington (HD)
Patient Condition
Malattia di Huntington precoce, numero di ripetizione CAG 46, lieve movimento simile alle faccende, funzione cognitiva normale e bassa, punteggio MoCA 25. UHDRS TMS 16 punti TFC 12 punti Selezionato nella cellula staminali combinato gene silenziamento terapia trial.
Treatment Timeline
| Phase | Details | Date |
|---|---|---|
| 临床试验筛选与基线评估 | ||
| MSC干细胞移植+基因沉默 | ||
| 术后恢复+综合康复 | ||
| 随访评估与维持康复 |
Treatment Outcome
| before | UHDRS TMS 16分，TFC 12分，MoCA 25分，轻度舞蹈样运动，认知功能正常偏低 |
|---|---|
| after | UHDRS TMS降至9分（改善7分），TFC升至13分（改善1分），MoCA提升至27分，运动症状显著减轻 |
| highlight | 干细胞联合基因沉默治疗创新方案安全性良好，双重作用机制显著改善运动功能 |