Neuroblastome à haut risque
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Le neuroblastome est la tumeur solide extracrânienne la plus fréquente chez les enfants et provient des cellules de crête nerveuse sympathique. Le pronostic du groupe à haut risque (âge > 18 mois, amplification de MYCN, métastases) était très mauvais. Dilemme de base : 1 Le taux de survie à 5 ans dans le groupe à haut risque n'était que de 40 - 50% ; 2 Le taux de récidive était encore élevé malgré l'amélioration du pronostic par le monoblactant GD2 ; 3 Le neuroblastome récurrent / réfractaire était presque incurable.
Features & Symptoms
- Les tumeurs solides extracrâniennes les plus fréquentes chez les enfants
- Originaire du ganglion sympathique
- Précisé à la moelle osseuse et aux métastases osseuses
- Le pronostic de l'amplification MYCN est très mauvais
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| GD2 immunothérapie monoclonal | La chimiothérapie combinée d'anticorps monoblactifs GD2 tels que le dinutuximab et le naxitamab a considérablement amélioré le pronostic du neuroblastome à haut risque. | FDA批准 | $300K - $800K/疗程 |
| Thérapie cellulaire CAR-T GD2 | La thérapie cellulaire CAR-T ciblant GD2 pour le neuroblastome récidivant / réfractaire est actuellement en phase d'essai clinique. | Phase I/II | $400K - $1M/疗程 |
| 131I-MIBG radiothérapie | MIBG marqué par l'iode radioactif pour le neuroblastome récidivant / réfractaire. | 临床应用 | $200K - $500K/疗程 |
Prognosis
Le taux de survie à 5 ans dans le groupe à haut risque était de 40 - 50%, et la récidive était presque incurable.
Additional Notes
Attention : Détection d'amplification MYCN L'amplification de MYCN est le facteur pronostic le plus important pour le neuroblastome à haut risque et doit être testée chez tous les patients ; Gestion des anticorps GD2 : la douleur et la neurotoxicité doivent être étroitement surveillées pendant le traitement par dinutuximab et l'utilisation standardisée d'analgésiques doivent être utilisées ; Surveillance des rechutes : les métabolites urinaires des catécholamines (HVA, VMA) et l'examen d'imagerie doivent être surveillés régulièrement après le traitement ; Suivi à long terme : Les essais cliniques GD2 CAR-T peuvent être envisagés pour les patients récidivants / réfractaires. Engagement de service exclusif : la plate-forme attribuera une équipe médicale exclusive à chaque patient pour aider à démonter et à déployer correctement les précautions suivantes tout au long du processus. Lorsqu 'il s'agit de projets de diagnostic et de traitement transfrontaliers transnationaux ou de médicaments, la plate-forme organisera l'interconnexion de l'ensemble du processus ; pour les patients handicapés et semi-disabled, la plate-forme fournira des solutions alternatives sans déplacement (y compris la consultation à distance, l'échantillonnage sur place, la livraison directe de médicaments en chaîne du froid, etc.) afin de s'assurer que les patients peuvent obtenir des ressources de diagnostic et de traitement de haute qualité sans avoir à se déplacer personnellement. Phase de l'étude : Approuvé par la FDA. Pronostic : survie à 5 ans de 40 - 50% dans le groupe à haut risque et guérison pratiquement impossible après rechute.
Frequently Asked Questions
What is Neuroblastome à haut risque?
Le neuroblastome est la tumeur solide extracrânienne la plus fréquente chez les enfants et provient des cellules de crête nerveuse sympathique. Le pronostic du groupe à haut risque (âge > 18 mois, amplification de MYCN, métastases) était très mauvais. Dilemme de base : 1 Le taux de survie à 5 ans dans le groupe à haut risque n'était que de 40 - 50% ; 2 Le taux de récidive était encore élevé malgré l'amélioration du pronostic par le monoblactant GD2 ; 3 Le neuroblastome récurrent / réfractaire était presque incurable.
What are the symptoms of Neuroblastome à haut risque?
Les tumeurs solides extracrâniennes les plus fréquentes chez les enfants,Originaire du ganglion sympathique,Précisé à la moelle osseuse et aux métastases osseuses,Le pronostic de l'amplification MYCN est très mauvais
How is Neuroblastome à haut risque treated?
GD2 immunothérapie monoclonal: La chimiothérapie combinée d'anticorps monoblactifs GD2 tels que le dinutuximab et le naxitamab a considérablement amélioré le pronostic du neuroblastome à haut risque.; Thérapie cellulaire CAR-T GD2: La thérapie cellulaire CAR-T ciblant GD2 pour le neuroblastome récidivant / réfractaire est actuellement en phase d'essai clinique.; 131I-MIBG radiothérapie: MIBG marqué par l'iode radioactif pour le neuroblastome récidivant / réfractaire.
What is the prognosis for Neuroblastome à haut risque?
Le taux de survie à 5 ans dans le groupe à haut risque était de 40 - 50%, et la récidive était presque incurable.