Neuroblastoma de alto riesgo
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El neuroblastoma es el tumor sólido extracraneal más común en los niños y se origina en las células de la cresta nerviosa simpática. El pronóstico fue muy pobre en el grupo de alto riesgo (edad > 18 meses, MYCN amplificado, metástasis). Dilema central: 1 la tasa de supervivencia a 5 años en el grupo de alto riesgo es de solo 40 - 50%; 2 la tasa de recurrencia es alta a pesar de que el anticuerpo monoblástico GD2 mejora el pronóstico; 3 el neuroblastoma recurrente / refractario es casi incurable.
Features & Symptoms
- Los tumores sólidos extracraneales más comunes en niños
- Originación de los ganglios simpáticos
- Susceptible a la médula ósea y las metástasis óseas
- El pronóstico de la amplificación de MYCN es muy pobre
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Inmunoterapia con anticuerpos monobloques GD2 | La quimioterapia combinada con anticuerpos monomables GD2, como dinutuximab y naxitamab, mejoró significativamente el pronóstico del neuroblastoma de alto riesgo. | FDA批准 | $300K - $800K/疗程 |
| Terapia con células CAR-T GD2 | La terapia con células CAR-T dirigida a GD2 para el neuroblastoma recurrente / refractario se encuentra actualmente en ensayo clínico. | Phase I/II | $400K - $1M/疗程 |
| 131I-MIBG radioterapia | MIBG marcado con radioyodo para neuroblastoma recidivante / refractario. | 临床应用 | $200K - $500K/疗程 |
Prognosis
La tasa de supervivencia a 5 años en el grupo de alto riesgo fue de 40 - 50% y casi incurable después de la recurrencia.
Additional Notes
Precauciones: Detección de amplificación MYCN. La amplificación de MYCN es el factor pronóstico más importante para el neuroblastoma de alto riesgo, y todos los pacientes deben ser examinados; Gestión de anticuerpos GD2: monitoreo cercano del dolor y la neurotoxicidad durante el tratamiento con dinutuximab, y el uso estandarizado de analgésicos; Monitoreo de la recaída: monitoreo regular de los metabolitos urinarios de catecolamina (HVA, VMA) y examen de imágenes después del tratamiento; Seguimiento a largo plazo: seguimiento a largo plazo después de la curación, se debe prestar atención a las complicaciones a largo plazo, como deterioro auditivo, hipotiroidismo y retraso del crecimiento; GD2 CAR-T: Los ensayos clínicos de GD2 CAR-T pueden ser considerados en pacientes recidivantes / refractarios. Compromiso de servicio exclusivo: La plataforma asignará un equipo médico exclusivo a cada paciente para ayudar a desmontar y desplegar adecuadamente las siguientes precauciones. Cuando se involucren proyectos de diagnóstico y tratamiento transfronterizos o medicamentos transfronterizos estatales, la plataforma organizará todo el proceso de acoplamiento; Para los grupos de pacientes discapacitados y semidiscapacitados, la plataforma proporcionará esquemas alternativos sin desplazamiento (incluida la consulta remota, el muestreo al domicilio, la entrega directa de la cadena de frío de medicamentos, etc.) para garantizar que los pacientes puedan obtener recursos de diagnóstico y tratamiento de la misma calidad sin tener que viajar personalmente. Fase del estudio: Aprobado por la FDA. El pronóstico: la tasa de supervivencia a 5 años en el grupo de alto riesgo es del 40 - 50% y casi incurable después de la recaída.
Frequently Asked Questions
What is Neuroblastoma de alto riesgo?
El neuroblastoma es el tumor sólido extracraneal más común en los niños y se origina en las células de la cresta nerviosa simpática. El pronóstico fue muy pobre en el grupo de alto riesgo (edad > 18 meses, MYCN amplificado, metástasis). Dilema central: 1 la tasa de supervivencia a 5 años en el grupo de alto riesgo es de solo 40 - 50%; 2 la tasa de recurrencia es alta a pesar de que el anticuerpo monoblástico GD2 mejora el pronóstico; 3 el neuroblastoma recurrente / refractario es casi incurable.
What are the symptoms of Neuroblastoma de alto riesgo?
Los tumores sólidos extracraneales más comunes en niños,Originación de los ganglios simpáticos,Susceptible a la médula ósea y las metástasis óseas,El pronóstico de la amplificación de MYCN es muy pobre
How is Neuroblastoma de alto riesgo treated?
Inmunoterapia con anticuerpos monobloques GD2: La quimioterapia combinada con anticuerpos monomables GD2, como dinutuximab y naxitamab, mejoró significativamente el pronóstico del neuroblastoma de alto riesgo.; Terapia con células CAR-T GD2: La terapia con células CAR-T dirigida a GD2 para el neuroblastoma recurrente / refractario se encuentra actualmente en ensayo clínico.; 131I-MIBG radioterapia: MIBG marcado con radioyodo para neuroblastoma recidivante / refractario.
What is the prognosis for Neuroblastoma de alto riesgo?
La tasa de supervivencia a 5 años en el grupo de alto riesgo fue de 40 - 50% y casi incurable después de la recurrencia.