Atrofia multisistema (MSA)
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La MSA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva de inicio adulta, cuyo marcador patológico central es un cuerpo de inclusión positivo para la α - sinucleína (GCI) en el citoplasma oligodendroglia. La etiología es desconocida, pero se cree que puede estar relacionada con la absorción anormal de α - sinucleína por oligodendrocitos después de la liberación de las neuronas, la activación de la inflamación nerviosa y la degeneración neuronal secundaria causada por la deficiencia de la proteína mielocal de la célula. El dilema central: la inmunoterapia dirigida a la α - sinucleína ha fracasado en los ensayos de fase II de la enfermedad de Parkinson, y la investigación y el desarrollo relacionados con MSA se han retrasado seriamente; la tasa de respuesta inicial de MSA-P a la levodopa es solo del 30% al 40%, y se desvanece rápidamente en 2 - 3 años.
Features & Symptoms
- Involucración del sistema nervioso autónomo
- Tremor parecido a Parkinson
- Hipotensión postural, incontinencia urinaria
- Disfagia
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Inmunoterapia dirigida a la proteína alfa-sinucleína (MAO) | Terapia de anticuerpos monoclonales contra los cuerpos de inclusión de α - sinucleína en oligodendroglia, patología central de MSA. Prasinezumab y cinpanemab se desarrollaron inicialmente en la enfermedad de Parkinson, pero el ensayo de Fase II no alcanzó el punto final primario. Las estrategias actuales de orientación de α - sin para MSA se están rediseñando. | Phase II | $200K - $550K/年 |
| Regimen combinado de reparación nerviosa con células madre + regulación nerviosa autónoma | Las células madre pluripotentes se diferenciaron en neuronas / oligodendrocitos específicos para reparar los circuitos nerviosos dañados, combinados con la regulación de la función nerviosa autónoma: inyección intratecal de células madre mesenquimales de médula ósea; regulación nerviosa autónoma para el manejo de la hipotensión postural; regulación de la función de la vejiga para mejorar la incontinencia. | Phase I/II | $400K - $1M/疗程 |
| Gestión de síntomas deportivos + soporte integral para la optimización de la calidad de vida | Regimen integral para el manejo sintomático de MSA: Levodopa / carbidopa para pacientes con MSA-P; fisioterapia para mantener el equilibrio y la marcha; terapia del habla para mejorar la disartria y la disfagia; apoyo nutricional para hacer frente a la disfagia y el adelgazamiento. | 临床应用 | $120K - $350K/年 |
Prognosis
Muerte 5 - 10 años después del inicio
Additional Notes
Precauciones: Gestión de la hipotensión postural: Es uno de los síntomas más incapacitantes de la MSA, se recomienda elevar la cabeza de la cama 30 °, usar medias elásticas, aumentar la ingesta de sal y agua, y la pirrocortisona y la midodona pueden mejorar los síntomas.Evaluación de la deglución: la evaluación de la función de deglución debe realizarse inmediatamente después del diagnóstico, y el apoyo nutricional de PEG debe completarse antes de la disfagia grave.Gestión de la micción: la incontinencia urinaria y la disfagia urinaria son comunes, y la evaluación urológica debe excluir la vejiga neurogénica.Diagnóstico diferencial: la MSA a menudo se diagnostica erróneamente como enfermedad de Parkinson, y la levodopa debe considerarse posible cuando el efecto terapéutico es pobre. Trastornos del sueño: El trastorno del comportamiento del sueño con movimiento rápido ocular (REM) es común, y se debe prestar atención a la protección nocturna para evitar lesiones por caídas de cama. Compromiso de servicio exclusivo: La plataforma asignará un equipo médico exclusivo a cada paciente para ayudar a desmontar y desplegar adecuadamente las siguientes precauciones. Cuando se involucren proyectos de diagnóstico y tratamiento transfronterizos o medicamentos transfronterizos estatales, la plataforma organizará todo el proceso de acoplamiento; Para los grupos de pacientes discapacitados y semidiscapacitados, la plataforma proporcionará esquemas alternativos sin desplazamiento (incluida la consulta remota, el muestreo al domicilio, la entrega directa de la cadena de frío de medicamentos, etc.) para garantizar que los pacientes puedan obtener recursos de diagnóstico y tratamiento de la misma calidad sin tener que viajar personalmente. Fase del estudio: Fase I / II Clínica. Pronóstico: Muerte 5 - 10 años después del inicio.
Frequently Asked Questions
What is Atrofia multisistema (MSA)?
La MSA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva de inicio adulta, cuyo marcador patológico central es un cuerpo de inclusión positivo para la α - sinucleína (GCI) en el citoplasma oligodendroglia. La etiología es desconocida, pero se cree que puede estar relacionada con la absorción anormal de α - sinucleína por oligodendrocitos después de la liberación de las neuronas, la activación de la inflamación nerviosa y la degeneración neuronal secundaria causada por la deficiencia de la proteína mielocal de la célula. El dilema central: la inmunoterapia dirigida a la α - sinucleína ha fracasado en los ensayos de fase II de la enfermedad de Parkinson, y la investigación y el desarrollo relacionados con MSA se han retrasado seriamente; la tasa de respuesta inicial de MSA-P a la levodopa es solo del 30% al 40%, y se desvanece rápidamente en 2 - 3 años.
What are the symptoms of Atrofia multisistema (MSA)?
Involucración del sistema nervioso autónomo,Tremor parecido a Parkinson,Hipotensión postural, incontinencia urinaria,Disfagia
How is Atrofia multisistema (MSA) treated?
Inmunoterapia dirigida a la proteína alfa-sinucleína (MAO): Terapia de anticuerpos monoclonales contra los cuerpos de inclusión de α - sinucleína en oligodendroglia, patología central de MSA. Prasinezumab y cinpanemab se desarrollaron inicialmente en la enfermedad de Parkinson, pero el ensayo de Fase II no alcanzó el punto final primario. Las estrategias actuales de orientación de α - sin para MSA se están rediseñando.; Regimen combinado de reparación nerviosa con células madre + regulación nerviosa autónoma: Las células madre pluripotentes se diferenciaron en neuronas / oligodendrocitos específicos para reparar los circuitos nerviosos dañados, combinados con la regulación de la función nerviosa autónoma: inyección intratecal de células madre mesenquimales de médula ósea; regulación nerviosa autónoma para el manejo de la hipotensión postural; regulación de la función de la vejiga para mejorar la incontinencia.; Gestión de síntomas deportivos + soporte integral para la optimización de la calidad de vida: Regimen integral para el manejo sintomático de MSA: Levodopa / carbidopa para pacientes con MSA-P; fisioterapia para mantener el equilibrio y la marcha; terapia del habla para mejorar la disartria y la disfagia; apoyo nutricional para hacer frente a la disfagia y el adelgazamiento.
What is the prognosis for Atrofia multisistema (MSA)?
Muerte 5 - 10 años después del inicio