La leucemia mieloide crónica (LMC) está en fase abrupta
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La LMC es impulsada por el gen de fusión BCR-ABL, y la fase crónica puede controlarse eficazmente mediante inhibidores de la tirosina quinasa (TKI). Sin embargo, el pronóstico de BP-CML es muy pobre en pacientes resistentes a TKI. El dilema central es que: (1) la resistencia a los TKI existentes es generalizada en la fase de mutación abrupta; (2) el trasplante debe regresar a la fase crónica antes de realizarse; (3) el alotrasplante es el único método de curación radical, pero la mortalidad relacionada con el trasplante es alta.
Features & Symptoms
- La fase crónica progresa a la fase abrupta
- Resistencia a los inhibidores de la tirosina quinasa
- Manifestación similar a la leucemia aguda
- Mal pronóstico
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Ponatinib en combinación con quimioterapia | Punitinib TKI de tercera generación es eficaz contra la mutación T315I, y se combinó con quimioterapia para tratar de volver a la fase crónica y luego trasplante. | FDA批准 | $200K - $500K/年 |
| Asciminib (inhibidor de STAMP) | El inhibidor alostérico asciminib actúa contra el bolsillo de milestona de BCR-ABL y es eficaz contra las mutaciones resistentes a múltiples fármacos. | FDA批准 | $250K - $600K/年 |
| Trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas | Los pacientes en la etapa de cambio agudo deben regresar a la etapa crónica a través del tratamiento y luego realizar alotrasplante. | 临床应用 | $300K - $800K/次 |
Prognosis
Supervivencia mediana de 6 - 12 meses en fase de cataclismo
Additional Notes
Precauciones: Detección de mutaciones en la región de la quinasa BCR-ABL: La detección de mutaciones debe llevarse a cabo lo antes posible en la fase de mutación abrupta, los pacientes con mutación T315I pueden elegir plunatinib; Objetivo terapéutico: La fase de mutación abrupta debe regresar a la fase crónica lo antes posible (a través de quimioterapia intensiva o TKI), la indicación de trasplante debe evaluarse tan pronto como regrese a la fase crónica; TKI Selección: Punitinib (TKI de tercera generación) es eficaz contra la mayoría de las mutaciones BCR-ABL, pero debe prestar atención al riesgo de eventos vasculares; Evaluación del trasplante: El trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas debe evaluarse tan pronto como regrese a la fase crónica, el trasplante es el único medio posible para curar la LMC en fase abrupta. Compromiso de servicio exclusivo: La plataforma asignará un equipo médico exclusivo a cada paciente para ayudar a desmontar y desplegar adecuadamente las siguientes precauciones. Cuando se involucren proyectos de diagnóstico y tratamiento transfronterizos o medicamentos transfronterizos estatales, la plataforma organizará todo el proceso de acoplamiento; Para los grupos de pacientes discapacitados y semidiscapacitados, la plataforma proporcionará esquemas alternativos sin desplazamiento (incluida la consulta remota, el muestreo al domicilio, la entrega directa de la cadena de frío de medicamentos, etc.) para garantizar que los pacientes puedan obtener recursos de diagnóstico y tratamiento de la misma calidad sin tener que viajar personalmente. Fase del estudio: Aprobado por la FDA. El pronóstico: la supervivencia media en la fase de cambio agudo fue de 6 - 12 meses.
Frequently Asked Questions
What is La leucemia mieloide crónica (LMC) está en fase abrupta?
La LMC es impulsada por el gen de fusión BCR-ABL, y la fase crónica puede controlarse eficazmente mediante inhibidores de la tirosina quinasa (TKI). Sin embargo, el pronóstico de BP-CML es muy pobre en pacientes resistentes a TKI. El dilema central es que: (1) la resistencia a los TKI existentes es generalizada en la fase de mutación abrupta; (2) el trasplante debe regresar a la fase crónica antes de realizarse; (3) el alotrasplante es el único método de curación radical, pero la mortalidad relacionada con el trasplante es alta.
What are the symptoms of La leucemia mieloide crónica (LMC) está en fase abrupta?
La fase crónica progresa a la fase abrupta,Resistencia a los inhibidores de la tirosina quinasa,Manifestación similar a la leucemia aguda,Mal pronóstico
How is La leucemia mieloide crónica (LMC) está en fase abrupta treated?
Ponatinib en combinación con quimioterapia: Punitinib TKI de tercera generación es eficaz contra la mutación T315I, y se combinó con quimioterapia para tratar de volver a la fase crónica y luego trasplante.; Asciminib (inhibidor de STAMP): El inhibidor alostérico asciminib actúa contra el bolsillo de milestona de BCR-ABL y es eficaz contra las mutaciones resistentes a múltiples fármacos.; Trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas: Los pacientes en la etapa de cambio agudo deben regresar a la etapa crónica a través del tratamiento y luego realizar alotrasplante.
What is the prognosis for La leucemia mieloide crónica (LMC) está en fase abrupta?
Supervivencia mediana de 6 - 12 meses en fase de cataclismo