Leucemia mieloide aguda (LMA)
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La LMA es una enfermedad clonal maligna de células madre / progenitoras hematopoyéticas mieloide. El pronóstico de la LMA de edad avanzada (> 60 años) es muy pobre y la supervivencia a 5 años es inferior al 10%. Dilemas principales: 1 Los pacientes de edad avanzada no pueden tolerar la quimioterapia intensiva; 2 Los medicamentos dirigidos como FLT3 e IDH1 / 2 han logrado avances, pero la resistencia a los medicamentos es prominente; 3 El trasplante de células madre hematopoyéticas es un método de curación radical, pero está limitado por la edad y las comorbilidades.
Features & Symptoms
- Proliferación maligna de células mieloides en la médula ósea
- Hemopoiesis normal suprimida
- Sangrado, infección, infiltración de órganos
- El pronóstico en pacientes mayores es muy pobre.
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Inhibidores de FLT3 en combinación con quimioterapia | Los inhibidores de FLT3, como midostaurina y gilteritinib, combinados con quimioterapia estándar, mejoraron significativamente el pronóstico de los pacientes con LMA con mutación FLT3. | FDA批准 | $200K - $500K/年 |
| Inhibidores de IDH1 / IDH2 | Inhibidores de ivosidenib (IDH1) y enasidenib (IDH2) para la LMA recidivante / refractaria con mutaciones IDH. | FDA批准 | $180K - $450K/年 |
| Regimen combinado de Venetoclax | El inhibidor de BCL - 2 venetox en combinación con un agente desmetilante (azacitidina / decetabina) es el tratamiento estándar para la LMA de edad avanzada / inadecuada. | FDA批准 | $150K - $350K/年 |
Prognosis
Supervivencia mediana de AML en edad avanzada de 6 - 12 meses
Additional Notes
Precauciones: Recomendaciones de prueba genética: Se recomienda que se realicen pruebas genéticas como FLT3 - ITD / TKD, NPM1, IDH1/2, CEBPA, TP53 para guiar la terapia dirigida y la evaluación del pronóstico; manejo de la mutación FLT3: los pacientes con mutación FLT3 - ITD pueden combinarse con midindolina o gemeritinib; manejo de la mutación IDH: se puede considerar ivosidenib para la mutación IDH1 y esidenib para la mutación IDH2; pacientes mayores: se deben considerar regímenes de terapia de baja intensidad en pacientes ≥ 60 años.(por ejemplo, venicla + azacitidina); Prevención de la infección: durante la quimioterapia intensiva, la prevención de la infección es estricta, la deficiencia de neutrófilos debe ser admitida en la sala de flujo laminar. Compromiso de servicio exclusivo: La plataforma asignará un equipo médico exclusivo a cada paciente para ayudar a desmontar y desplegar adecuadamente las siguientes precauciones. Cuando se involucren proyectos de diagnóstico y tratamiento transfronterizos o medicamentos transfronterizos estatales, la plataforma organizará todo el proceso de acoplamiento; Para los grupos de pacientes discapacitados y semidiscapacitados, la plataforma proporcionará esquemas alternativos sin desplazamiento (incluida la consulta remota, el muestreo al domicilio, la entrega directa de la cadena de frío de medicamentos, etc.) para garantizar que los pacientes puedan obtener recursos de diagnóstico y tratamiento de la misma calidad sin tener que viajar personalmente. Fase del estudio: Aprobado por la FDA. Pronóstico: La mediana de supervivencia de la LMA en edad avanzada es de 6 - 12 meses.
Frequently Asked Questions
What is Leucemia mieloide aguda (LMA)?
La LMA es una enfermedad clonal maligna de células madre / progenitoras hematopoyéticas mieloide. El pronóstico de la LMA de edad avanzada (> 60 años) es muy pobre y la supervivencia a 5 años es inferior al 10%. Dilemas principales: 1 Los pacientes de edad avanzada no pueden tolerar la quimioterapia intensiva; 2 Los medicamentos dirigidos como FLT3 e IDH1 / 2 han logrado avances, pero la resistencia a los medicamentos es prominente; 3 El trasplante de células madre hematopoyéticas es un método de curación radical, pero está limitado por la edad y las comorbilidades.
What are the symptoms of Leucemia mieloide aguda (LMA)?
Proliferación maligna de células mieloides en la médula ósea,Hemopoiesis normal suprimida,Sangrado, infección, infiltración de órganos,El pronóstico en pacientes mayores es muy pobre.
How is Leucemia mieloide aguda (LMA) treated?
Inhibidores de FLT3 en combinación con quimioterapia: Los inhibidores de FLT3, como midostaurina y gilteritinib, combinados con quimioterapia estándar, mejoraron significativamente el pronóstico de los pacientes con LMA con mutación FLT3.; Inhibidores de IDH1 / IDH2: Inhibidores de ivosidenib (IDH1) y enasidenib (IDH2) para la LMA recidivante / refractaria con mutaciones IDH.; Regimen combinado de Venetoclax: El inhibidor de BCL - 2 venetox en combinación con un agente desmetilante (azacitidina / decetabina) es el tratamiento estándar para la LMA de edad avanzada / inadecuada.
What is the prognosis for Leucemia mieloide aguda (LMA)?
Supervivencia mediana de AML en edad avanzada de 6 - 12 meses