Leucemia linfocítica aguda (ALL)
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La ALL es una enfermedad sanguínea maligna en la que los linfocitos proliferan anormalmente en la médula ósea. La tasa de curación de la LLA en niños es del 85 - 90%, pero el pronóstico de la LLA recidivante / refractaria es muy pobre. El pronóstico de la ALL en adultos es pobre y la tasa de supervivencia a 5 años es de aproximadamente el 40%. Dilemas principales: 1) LLA recidivante / refractaria es resistente a la quimioterapia convencional; 2) El trasplante de células madre hematopoyéticas es un método curativo radical, pero tiene dificultades de adaptación y complicaciones relacionadas con el trasplante; 3) Aunque la terapia con células CAR-T ha logrado un avance en la LLA B, la tasa de remisión a largo plazo y el manejo de la toxicidad siguen siendo un desafío.
Features & Symptoms
- Proliferación maligna de linfocitos en la médula ósea
- Hemopoiesis normal suprimida
- Anemia, hemorragia, infección
- Los tumores malignos más comunes en niños
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Terapia con células CAR-T CD19 / CD22 | Tisagenlecleucel (Kymriah) y Brexucabtagene autoleucel (Tecartus) han sido aprobados por la FDA para su uso en la LLAB recidivante / refractaria. La tasa de remisión completa puede alcanzar el 80 - 90%. | FDA批准 | $400K - $1M/疗程 |
| Blinatumomab (Blinatumomab) | Un acoplador de células T biespecífico CD19 / CD3 para la terapia de puente o la eliminación de la enfermedad residual mínima de la LLA B recurrente / refractaria. | FDA批准 | $150K - $400K/疗程 |
| Trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas | El trasplante homogéneo de donante homogéneo o no relacionado después del pretratamiento mielodeparativo es el único método posible para curar radicalmente la LLA. | 临床应用 | $300K - $800K/次 |
Prognosis
Supervivencia mediana de menos de 6 meses con LLA recidivante / refractaria
Additional Notes
Precauciones: Administración post-CAR - T: El tratamiento con CAR-T requiere un monitoreo cercano del síndrome de liberación de citoquinas (SLC) y el síndrome de neurotoxicidad asociada a las células efectoras inmunes (ICANS), que deben llevarse a cabo en un centro con condiciones de UCI; Gestión de clasificación del SLC: grado 1 SLC puede tratarse sintomáticamente, grado 2 tolizumab, grado ≥ 3 soporte de UCI; Profilaxis del sistema nervioso central: se debe evaluar la necesidad de tratamiento profilático del sistema nervioso central (por ejemplo, inyección intratecal); Evaluación del trasplante: las indicaciones para el trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas deben evaluarse tan pronto como se logre una respuesta completa; Monitoreo de la enfermedad residual mínima (MRD): después del tratamiento, la MRD debe monitorearse regularmente, y el pronóstico de los pacientes con MRD negativa es significativamente mejor. Compromiso de servicio exclusivo: La plataforma asignará un equipo médico exclusivo a cada paciente para ayudar a desmontar y desplegar adecuadamente las siguientes precauciones. Cuando se involucren proyectos de diagnóstico y tratamiento transfronterizos o medicamentos transfronterizos estatales, la plataforma organizará todo el proceso de acoplamiento; Para los grupos de pacientes discapacitados y semidiscapacitados, la plataforma proporcionará esquemas alternativos sin desplazamiento (incluida la consulta remota, el muestreo al domicilio, la entrega directa de la cadena de frío de medicamentos, etc.) para garantizar que los pacientes puedan obtener recursos de diagnóstico y tratamiento de la misma calidad sin tener que viajar personalmente. Fase del estudio: Aprobado por la FDA. La supervivencia mediana de la LLA recidivante / refractaria fue inferior a 6 meses.
Frequently Asked Questions
What is Leucemia linfocítica aguda (ALL)?
La ALL es una enfermedad sanguínea maligna en la que los linfocitos proliferan anormalmente en la médula ósea. La tasa de curación de la LLA en niños es del 85 - 90%, pero el pronóstico de la LLA recidivante / refractaria es muy pobre. El pronóstico de la ALL en adultos es pobre y la tasa de supervivencia a 5 años es de aproximadamente el 40%. Dilemas principales: 1) LLA recidivante / refractaria es resistente a la quimioterapia convencional; 2) El trasplante de células madre hematopoyéticas es un método curativo radical, pero tiene dificultades de adaptación y complicaciones relacionadas con el trasplante; 3) Aunque la terapia con células CAR-T ha logrado un avance en la LLA B, la tasa de remisión a largo plazo y el manejo de la toxicidad siguen siendo un desafío.
What are the symptoms of Leucemia linfocítica aguda (ALL)?
Proliferación maligna de linfocitos en la médula ósea,Hemopoiesis normal suprimida,Anemia, hemorragia, infección,Los tumores malignos más comunes en niños
How is Leucemia linfocítica aguda (ALL) treated?
Terapia con células CAR-T CD19 / CD22: Tisagenlecleucel (Kymriah) y Brexucabtagene autoleucel (Tecartus) han sido aprobados por la FDA para su uso en la LLAB recidivante / refractaria. La tasa de remisión completa puede alcanzar el 80 - 90%.; Blinatumomab (Blinatumomab): Un acoplador de células T biespecífico CD19 / CD3 para la terapia de puente o la eliminación de la enfermedad residual mínima de la LLA B recurrente / refractaria.; Trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas: El trasplante homogéneo de donante homogéneo o no relacionado después del pretratamiento mielodeparativo es el único método posible para curar radicalmente la LLA.
What is the prognosis for Leucemia linfocítica aguda (ALL)?
Supervivencia mediana de menos de 6 meses con LLA recidivante / refractaria