Chronische myeloide Leukämie (CML)
About
CML wird durch BCR-ABL - Fusiongene angetrieben und die chronische Phase kann effektiv durch Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) kontrolliert werden. Allerdings ist die abrupte Veränderungsphase (BP-CML) resistent gegen TKI und hat eine sehr schlechte Prognose. Kerndilemma: 1. Resistenz gegen vorhandene TKI in der abrupten Phase; 2. Rückkehr zur chronischen Phase erforderlich, um Transplantationen durchzuführen; 3. Heterotransplantation ist die einzige Heilung, aber die Transplantationsbedingte Mortalität ist hoch.
Features & Symptoms
- Die chronische Phase entwickelt sich in eine scharfe Phase
- Resistenz gegen Tyrosinkinase-Inhibitoren
- Ähnliche Manifestationen bei akuter Leukämie
- Prognose sehr schlecht
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| Ponatinib in Kombination mit Chemotherapie | Die dritte Generation von TKI Punitinib ist wirksam gegen T315I-Mutationen, die in Kombination mit Chemotherapie versucht, die Rückkehr nach der chronischen Phase der Transplantation. | FDA批准 | $200K - $500K/年 |
| Asciminib (STAMP-Inhibitor) | Der alosterische Inhibitor Asciminib wirkt auf die Myrosin-Taschen von BCR-ABL und ist wirksam gegen multiple resistente Mutationen. | FDA批准 | $250K - $600K/年 |
| Heterogene Blutzellen-Transplantation | Patienten in der abrupten Phase müssen zuerst durch die Behandlung in die chronische Phase zurückkehren, und dann durch eine Heterotransplantation. | 临床应用 | $300K - $800K/次 |
Prognosis
Durchschnittliche Überlebensdauer 6 - 12 Monate
Additional Notes
Achtung: BCR-ABL - Kinase-Mutation - Nachweis: Mutation-Tests in der akuten Phase sollten so schnell wie möglich durchgeführt werden, und Patienten mit T315I-Mutation können Punitinib wählen; Behandlungsziel: Die akuten Phase sollte so schnell wie möglich zurück in die chronische Phase kommen Transplantation (durch intensive Chemotherapie oder TKI) sollte so schnell wie möglich nach der Rückkehr zur chronischen Phase bewertet werden; TKI-Auswahl: Punitinib (TKI der dritten Generation) ist wirksam gegen die meisten BCR-ABL - Mutationen, aber das Risiko von vaskulären Ereignissen ist zu beachten; Transplantation-Evaluierung: Eine allogene Blutstammzelltransplantation sollte so schnell wie möglich nach der Rückkehr zur chronischen Phase bewertet werden, die Transplantation ist derzeit die einzige mögliche Heilung der abrupten Phase der CML; Exklusives Serviceversprechen: Die Plattform wird jedem Patienten ein spezielles medizinisches Team zugewiesen, das während des gesamten Prozesses die folgenden Vorsichtspunkte demontiert und ordnungsgemäß bereitstellt. Wenn es um grenzüberschreitende Diagnostik - und Behandlungsprogramme oder Arzneimittel geht, wird die Plattform den gesamten Docking-Prozess organisieren; Für die Gruppe von Patienten mit Behinderungen und Halbbehinderungen bietet die Plattform eine reisenfreie Alternative (einschließlich Fernkonsultation, Probenahme vor Ort, direkte Lieferung von Medikamenten in der Kühlkette usw.), um sicherzustellen, dass die Patienten nicht persönlich reisen müssen, um gleichwertige Diagnostik und Behandlungsressourcen zu erhalten; Studie: FDA-Zulassung. Prognose: Median Überlebensdauer 6 - 12 Monate.
Frequently Asked Questions
What is Chronische myeloide Leukämie (CML)?
CML wird durch BCR-ABL - Fusiongene angetrieben und die chronische Phase kann effektiv durch Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) kontrolliert werden. Allerdings ist die abrupte Veränderungsphase (BP-CML) resistent gegen TKI und hat eine sehr schlechte Prognose. Kerndilemma: 1. Resistenz gegen vorhandene TKI in der abrupten Phase; 2. Rückkehr zur chronischen Phase erforderlich, um Transplantationen durchzuführen; 3. Heterotransplantation ist die einzige Heilung, aber die Transplantationsbedingte Mortalität ist hoch.
What are the symptoms of Chronische myeloide Leukämie (CML)?
Die chronische Phase entwickelt sich in eine scharfe Phase,Resistenz gegen Tyrosinkinase-Inhibitoren,Ähnliche Manifestationen bei akuter Leukämie,Prognose sehr schlecht
How is Chronische myeloide Leukämie (CML) treated?
Ponatinib in Kombination mit Chemotherapie: Die dritte Generation von TKI Punitinib ist wirksam gegen T315I-Mutationen, die in Kombination mit Chemotherapie versucht, die Rückkehr nach der chronischen Phase der Transplantation.; Asciminib (STAMP-Inhibitor): Der alosterische Inhibitor Asciminib wirkt auf die Myrosin-Taschen von BCR-ABL und ist wirksam gegen multiple resistente Mutationen.; Heterogene Blutzellen-Transplantation: Patienten in der abrupten Phase müssen zuerst durch die Behandlung in die chronische Phase zurückkehren, und dann durch eine Heterotransplantation.
What is the prognosis for Chronische myeloide Leukämie (CML)?
Durchschnittliche Überlebensdauer 6 - 12 Monate