Crohn 's-Krankheit (CJD)
About
CJD ist die häufigste Prion-Krankheit, mit 85 Prozent der sporadischen Form, 10 - 15 Prozent der erblichen Form und < 1 Prozent der iatrogenen Form. Die Pathogenese ist ähnlich wie FFI, beide sind eine neurodegenerative Veränderung, die durch eine abnorme Falte von PrPc zu PrPsc verursacht wird. Die Ursache der sporadischen CJD ist unbekannt und kann mit spontanen Konformationsumwandlungen oder somatischen Mutationen von PrPc verbunden sein. Behandlungsdilemma: 1 Krankheit entwickelt sich sehr schnell und ist oft im späten Stadium der Diagnose; 2 keine wirksame Behandlung; 3 sehr selten (Jahresrate ca. 1 - 2 / Million), die kommerzielle Machbarkeit der Entwicklung neuer Medikamente und die Rekrutierung von Probanden sind mit großen Schwierigkeiten konfrontiert.
Features & Symptoms
- Schnell fortschreitende Demenz
- Muskelklon
- Gehirnschwäche.
- Die Krankheit schreitet sehr schnell voran
Treatment Options
| Treatment | Description | Stage | Price Range |
|---|---|---|---|
| PRNP基因ASO疗法 | Die gleiche Strategie wie FFI, antisense-Oligonukleotide reduziert die PrPc-Produktion. Ionis Pharmaceuticals entwickelt ASOs gegen genetische Prionerkrankungen, aber das zentrale Anliegen liegt in der normalen physiologischen Funktion von PrPc. | 临床前 | $300K - $700K/年 |
Prognosis
Tod 6 - 12 Monate nach Anfall
Additional Notes
Achtung: Bestätigungstests: 14 - 3 - 3 - Proteine, Tau-Protein und RT-QuIC werden empfohlen.(Echtzeit-Schock - induzierte Transformation) Nachweis, RT-QuIC Empfindlichkeit > 95%; Infektionskontrolle: CJD-Prion ist ansteckend, chirurgische Instrumente müssen spezielle Desinfektion behandelt werden（134℃高压灭菌18分钟）;脑电图监测：周期性三相波是sCJD的特征性表现，可作为辅助诊断依据;鉴别诊断：需与自身免疫性脑炎、桥本脑病、淋巴瘤等可治性痴呆鉴别;缓和照护：确诊后应以缓和照护为主，关注肌阵挛管理和疼痛控制。; Exklusives Serviceversprechen: Die Plattform wird jedem Patienten ein spezielles medizinisches Team zugewiesen, das während des gesamten Prozesses die folgenden Vorsichtspunkte demontiert und ordnungsgemäß bereitstellt. Wenn es um grenzüberschreitende Diagnostik - und Behandlungsprogramme oder Arzneimittel geht, wird die Plattform den gesamten Docking-Prozess organisieren; Für die Gruppe von Patienten mit Behinderungen und Halbbehinderungen bietet die Plattform eine reisenfreie Alternative (einschließlich Fernkonsultation, Probenahme vor Ort, direkte Lieferung von Medikamenten in der Kühlkette usw.), um sicherzustellen, dass die Patienten nicht persönlich reisen müssen, um gleichwertige Diagnostik und Behandlungsressourcen zu erhalten; Studienphase: präklinische Studien. Prognose: Tod 6 - 12 Monate nach dem Ausbruch.
Frequently Asked Questions
What is Crohn 's-Krankheit (CJD)?
CJD ist die häufigste Prion-Krankheit, mit 85 Prozent der sporadischen Form, 10 - 15 Prozent der erblichen Form und < 1 Prozent der iatrogenen Form. Die Pathogenese ist ähnlich wie FFI, beide sind eine neurodegenerative Veränderung, die durch eine abnorme Falte von PrPc zu PrPsc verursacht wird. Die Ursache der sporadischen CJD ist unbekannt und kann mit spontanen Konformationsumwandlungen oder somatischen Mutationen von PrPc verbunden sein. Behandlungsdilemma: 1 Krankheit entwickelt sich sehr schnell und ist oft im späten Stadium der Diagnose; 2 keine wirksame Behandlung; 3 sehr selten (Jahresrate ca. 1 - 2 / Million), die kommerzielle Machbarkeit der Entwicklung neuer Medikamente und die Rekrutierung von Probanden sind mit großen Schwierigkeiten konfrontiert.
What are the symptoms of Crohn 's-Krankheit (CJD)?
Schnell fortschreitende Demenz,Muskelklon,Gehirnschwäche.,Die Krankheit schreitet sehr schnell voran
How is Crohn 's-Krankheit (CJD) treated?
PRNP基因ASO疗法: Die gleiche Strategie wie FFI, antisense-Oligonukleotide reduziert die PrPc-Produktion. Ionis Pharmaceuticals entwickelt ASOs gegen genetische Prionerkrankungen, aber das zentrale Anliegen liegt in der normalen physiologischen Funktion von PrPc.
What is the prognosis for Crohn 's-Krankheit (CJD)?
Tod 6 - 12 Monate nach Anfall