ALS-019

التهاب الحبل الشوكي العضلي الجانبي (ALS)

釜山 44岁 男 韩国 Total Cost: 472

Patient Condition

أصيب المريض بضعف الطرف العلوي الأيسر وضمور العضلات منذ سن 42 عامًا ، وتم تشخيصه بمرض التصلب الجلدي في سن 43.كشف الاختبار الجيني عن طفرة في SOD1L126Z.في وقت التشخيص ، كان ALSFRS-R 31 ، وكان FVC 70 ٪ ، وكانت قوة عضلة الطرف العلوي الأيسر من الصف 3.والتقدم سريع (انخفاض شهري قدره 1.3 نقطة).

Treatment Timeline

PhaseDetailsDate
ALS确诊与精准分型
Tofersen(SOD1 ASO)鞘内注射治疗
自体干细胞辅助治疗
维持治疗与多学科管理

Treatment Outcome

beforeALSFRS-R 31分,月降1.3分,FVC 70%,SOD1 L126Z突变
afterALSFRS-R 26分,2年下降5分(延缓84%),FVC 62%
highlightTofersen靶向SOD1 L126Z突变使进展延缓84%,快速进展型患者获益显著