ALS-017

التهاب الحبل الشوكي العضلي الجانبي (ALS)

关西 55岁 男 日本 Total Cost: 610

Patient Condition

وقد أصيب المريض بضعف الطرف العلوي الأيمن ورجفان العضلات في سن 53 عامًا ، وتم تشخيصه بمرض التصلب الجلدي في سن 54.كشفت الاختبارات الجينية عن طفرة SOD1H46R (طفرة مميزة يابانية).في وقت التشخيص ، كانت ALSFRS-R 32 ، وكان FVC 72 ٪ ، وكانت قوة عضلة الطرف العلوي الأيمن من الصف 3.التقدم سريع (انخفاض شهري قدره 1.2 نقطة).

Treatment Timeline

PhaseDetailsDate
肢体起病型ALS确诊与分型
Edaravone静脉输注+利鲁唑
自体干细胞治疗+强化康复
维持治疗与功能保护

Treatment Outcome

beforeALSFRS-R 32分,月降1.2分,FVC 72%,SOD1 H46R突变
afterALSFRS-R 27分,2年下降5分(延缓79%),FVC 64%
highlightTofersen靶向日本特色SOD1 H46R突变使进展延缓79%